Każdego roku eksperci MS zbierają się na spotkaniu American Academy of Neurology (AAN), aby przedstawić najnowsze wyniki badań stwardnienia rozsianego i śledzić rozwój obiecujących nowych terapii SM. Blogerka Daily Health MS, Trevis Gleason, przeprowadziła wywiad z neurologiem i specjalistą z SM dr. Jeffreyem Cohenem z Cleveland Clinic, aby dowiedzieć się, jakie wyniki badań omawianych na tegorocznym spotkaniu AAN mogą oznaczać dla osób żyjących z SM.
10 Pytania do lekarza o MS (PDF)
Ta transmisja została wyprodukowana przez Everyday Health i wspierana przez nieograniczony grant edukacyjny od Bayer Healthcare.
Trevis L. Gleason, Daily Health Host:
Witam i witam w tym webcastie na temat zdrowia codziennego - "Multiple Wiadomości o stwardnieniu rozsianym z corocznego spotkania American Academy of Neurology. " Zanim zaczniemy, przypominamy, że opinie wyrażone w tym programie to wyłącznie opinie naszego gościa. Niekoniecznie są to opinie Codziennego Zdrowia, naszych sponsorów lub jakiejkolwiek zewnętrznej organizacji. I jak zawsze, skonsultuj się ze swoim lekarzem, aby uzyskać poradę medyczną, która jest dla ciebie najbardziej odpowiednia.
Ten program jest obsługiwany przez nieograniczony grant edukacyjny od Bayer HealthCare. Dziękujemy im za zaangażowanie w edukację pacjentów.
Każdego roku ponad 10 000 specjalistów neuronauki bierze udział w jednym z największych zgromadzeń neurologicznych na świecie. Jest to coroczne spotkanie Amerykańskiej Akademii Neurologicznej (AAN), na którym zapowiedziano najnowsze osiągnięcia w dziedzinie badań. Byłem częścią ekscytacji na spotkanie w 2009 roku w Seattle, blogując ze spotkania AAN dla EverydayHealth.com.
Dołączenie do mnie w studio to Dr. Jeffrey Cohen, profesor medycyny w Cleveland Clinic Lerner College Medycyny na Case Western Reserve University. Dr Cohen uprzejmie odłączył się od spotkań AAN, aby opowiedzieć nam o najnowszych wiadomościach z badań MS, w tym o niektórych z własnych badań. Dr Cohen kieruje eksperymentalnym programem terapeutycznym w Mellen Center w Cleveland dla MS Leczenie i Badania, i ma dużą praktykę kliniczną poświęconą przede wszystkim opiece nad pacjentami ze stwardnieniem rozsianym. Witamy i dziękuję, doktorze Cohen, za przyłączenie się do nas.
Dr. Jeffrey Cohen:
Dziękuję za zaproszenie.
Trevis:
Chciałbym, żebyś porozmawiał trochę o prawdziwych łamigłówkach. Spędziliśmy większą część tego tygodnia z kolegami z całego świata, którzy są zaangażowani w badania i wydaje mi się, że tutaj pytanie o pieniądze to: Jak duży postęp? Gdzie jesteśmy naprawdę zrozumienie i leczenie choroby SM?
Dr. Cohen:
Cóż, dla kogoś takiego jak ja, przyjazd na to spotkanie jest zawsze zabawą. Mogę spotkać się z przyjaciółmi i kolegami oraz uzyskać informacje na temat nowych postępów. Pole MS jest teraz bardzo ekscytujące. Dowiadujemy się znacznie więcej o przyczynach choroby, sposobie jej pomiaru i, co najważniejsze, o tym, jak skuteczniej ją leczyć.
Trevis:
W twojej opinii i wiem, że przedstawiłeś artykuł bardzo interesujące dla nas wszystkich, którzy żyją ze stwardnieniem rozsianym, co może być dwoma najlepszymi historiami z badań MS, które pojawią się na spotkaniu AAN w tym roku?
Dr. Cohen:
Powiedziałbym, że dwie najważniejsze historie to 1, doniesienia o dwóch dużych badaniach klinicznych leków doustnych i 2, duża liczba artykułów na temat pediatrycznego SM - stwardnienie rozsiane, które zaczyna się w dzieciństwie.
Trevis:
Wspomniałeś o doustnych lekach i wiem, że wczoraj przedstawiłeś artykuł na temat doustnego fingolimodu.
Opowiedz mi o tym trochę - być może znaczenie badań i porównanie tego doustnego leku z aktualnymi terapiami dla SM .
Dr. Cohen:
Od 15 lat mamy cztery standardowe leki na stwardnienie rozsiane. Są to trzy interferony (Avonex, Rebif i Betaseron) i octan glatirameru (Copaxone), które działają i ogólnie są bezpieczne, ale mają pewne wady.
Przede wszystkim są tylko częściowo skuteczne, a po drugie, są podawane przez wstrzyknięcie, czego większość ludzi nie lubi. Tak więc nastąpił duży nacisk na opracowanie lepszych metod leczenia, leków, które są bardziej skuteczne i wygodniejsze; w szczególności, myślę, że większość ludzi wolałaby wziąć pigułkę niż zastrzyk. W tym kontekście przeprowadziliśmy nasze badanie, badając jeden z potencjalnych nowych doustnych sposobów leczenia, fingolimodu, które są obecnie opracowywane.
Leczenie MS: Badania kliniczne dla MS Pills
Trevis:
Ile doustnych terapie dla SM znajdują się w fazie II lub III [badań klinicznych]?
Dr. Cohen:
Sądzę, że jest ich teraz.
Trevis:
I twój był papierem fazy III. Czy to oznacza, że badanie zostało wykonane teraz i jest gotowe do postawienia przed FDA, czy jest tam coś więcej niż potrzeba, aby to osiągnąć?
Dr. Cohen:
Jest kilka etapów, które idą do opracowania leku. Na przykład przedkliniczne badania na zwierzętach; to badania I fazy, które zazwyczaj są wczesnymi badaniami bezpieczeństwa; następnie nieco większe badania, tzw. faza II, które mają pośredni rozmiar i są to badania, w których chcemy sprawdzić, czy istnieją pewne dowody na to, że lek ma pewne skutki.
A potem jest faza III, czyli co moje badanie było, które ma nadzieję być bardziej definitywnym badaniem, które potwierdza, że lek faktycznie jest skuteczny, określa, jak on jest skuteczny, i daje bardziej dokładne wyczucie ryzyka i potencjalnych efektów ubocznych. Oczekuje się, że jeśli lek będzie wyglądał obiecująco w fazie III, zostanie on zgłoszony do zatwierdzenia przez organ regulacyjny.
Trevis:
Wspomniałeś o skuteczności w stosunku do terapii, które są obecnie dostępne. Jedną z rzeczy, które obserwowałem, jest to, że interferony (Avonex, Rebif i Betaseron) i octan glatirameru (Copaxone) wydają się teraz bardziej skuteczne niż początkowo.
Dr. Cohen:
To jest coś, co widzieliśmy w badaniach klinicznych: Na przykład wskaźniki nawrotów wydają się być niższe niż wtedy, gdy te leki były testowane 10 lub 15 lat temu. Sądzimy, że jest kilka powodów. Jednym z nich jest to, że kryteria wyboru dla prób mogą być różne. Po drugie, testy przeprowadzono w różnych lokalizacjach - na przykład w różnych krajach. Po trzecie, sposób, w jaki możemy liczyć nawroty w próbach, jest nieco inny. I wreszcie ludzie, którzy zapisują się na testy, mogą różnić się od osób, które początkowo się zapisały. Zaczynamy leczyć ludzi wcześniej w tej chorobie. Wtedy jest poczucie, że może sama choroba się zmienia, że odsetek nawrotów może spadać w porównaniu z 10 latami.
Trevis:
Czy to możliwe, ponieważ neurolodzy są coraz lepsi w diagnozowaniu MS wcześniej? Czy to jest część?
Dr. Cohen:
Częściowo jest to, że diagnozujemy wcześniej u ludzi z mniej poważną chorobą, a także zwracamy większą uwagę na inne problemy zdrowotne, o których wiemy, że są ważne w sposobie leczenia SM. Zwracamy uwagę na dietę i ćwiczenia fizyczne i podobne rzeczy.
Trevis:
Jedną z rzeczy, która zawsze mnie myli, jest to, że kiedy patrzysz na wszystkie te różne studia i punkty końcowe, zdajemy się definiować sukces w na wiele różnych sposobów. W jaki sposób w swoim badaniu definiujesz sukces?
Dr. Cohen:
Ostatecznie musimy zmierzyć chorobę na różne sposoby. Na przykład w badaniu klinicznym zazwyczaj mierzymy liczbę nawrotów, które ludzie mają w badaniu. Będziemy mierzyć upośledzenie, niepełnosprawność. I na koniec często będziemy używać MRI (obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego) lub pomiarów samoopisowych. Chodzi o to, że żaden z nich nie jest idealnym sposobem zmierzenia, czy lek działa, czy nie, ale ostatecznie to, co próbujemy zrobić w badaniu, które może trwać tylko dwa lub trzy lata, polega na wykazaniu, że jeśli lek działa na dłuższą metę, to zrobi różnicę. Ale nie możemy zrobić badania przez 15 lat.
Trevis:
Dokładnie. Oczywiście byłoby to bardzo kosztowne.
Leczenie MS i badania kliniczne: Skutki uboczne leków
Trevis:
Jedną z rzeczy, które podejrzewam, że twoje badania robią, szczególnie w tym momencie, jest mierzenie efektów ubocznych. Z fingolimodem, jakie są skutki uboczne?
Dr. Cohen:
Terminologia dotycząca badań to "działania niepożądane."
Ogólnie rzecz biorąc, było zachęcające, że fingolimod wydawał się być dość dobrze tolerowany. Ogółem 89% osób w badaniu pozostało w badaniu przez cały czas, a 87% kontynuowało leczenie, do którego zostali przydzieleni. To rodzaj pośredniej miary tego, jak dobrze tolerowany jest ten lek. Jeśli ma wiele efektów ubocznych, ludzie mają tendencję do rezygnacji z badań, ponieważ jest to nie do zniesienia.
Głównym efektem ubocznym było spowolnienie częstości akcji serca przy pierwszej dawce. To było coś, co było już znane o leku. Efekt zwykle osłabia [zmniejsza] w miarę kontynuowania leku, i jest efektem tylko pierwszych kilku dawek.
Niektórzy uczestnicy badania, którzy brali fingolimod, mieli łagodne problemy z wątrobą, więc prawdopodobnie, jeśli lek miałby być zatwierdzony, krew trzeba będzie wykonać testy, aby zmierzyć wskaźniki problemów z wątrobą. I było wskazanie, że lek może zwiększać częstość zakażeń, co nie byłoby nieoczekiwane dla leku, który wpływa na układ odpornościowy.
Trevis:
Tak w stosunku do obecnie zatwierdzonych terapii - i pójdziemy z tylko linia podstawowa, interferony i glatiramer - czy porównywałeś lek z placebo, czy też porównywałeś go z obecnie sprzedawanymi terapiami?
Dr. Cohen:
Prezentowane przeze mnie badanie, tak zwane badanie TRANSFORMS [Trial Assessing injectable Interferon vs. FTY720 Ustne w remitująco-remisywnym SM] było badaniem porównującym fingolimod do jednej ze standardowych terapii Avonex, której celem było uzyskać miarę względnej skuteczności fingolimodu - czy zadziałało lepiej niż standardowa terapia - a po drugie, uzyskać miarę względnej tolerancji: czy spowodowało więcej lub mniej efektów ubocznych niż standardowy lek?
Nasze badanie odbywa się w w kontekście kilku innych badań, w których fingolimod będzie porównywany z placebo, więc cały pakiet, jak gdyby, musi zostać zestawiony, aby ocenić, gdzie stoimy z fingolimodem.
Trevis:
A twoje nie było tylko studia - robią to ośrodki na całym świecie. Ale to nie było jedyne badanie dotyczące narkotyków, o którym mówiono podczas konferencji.
Dr. Cohen:
Kolejną istotną nowiną na konferencji było tak zwane badanie CLARITY (tabletki kladrybiny w leczeniu MS Orally), które było badaniem III fazy na inny lek doustny, kladrybinę [Leustatin, lek, który jest obecnie zatwierdzony przez FDA w leczeniu białaczki włochatokomórkowej]. Było to badanie kontrolowane za pomocą placebo, więc porównywano kladrybinę z tabletkami cukru. Co było ekscytujące, to że badanie było również bardzo pozytywne. Wykazało, że lek był skuteczny. Wydawało się, że jest ogólnie dobrze tolerowany, chociaż, podobnie jak fingolimod, miał również pewne potencjalne problemy z bezpieczeństwem, które trzeba będzie uporządkować.
Leczenie MS: kiedy pacjenci powinni przejść na nowe leki?
Trevis:
Tylko dzwonisz tutaj i nikt cię do tego nie powstrzyma - czy możesz dać nam rok ballparkowy, kiedy terapia doustna będzie dostępna w Stanach Zjednoczonych?
Dr. Cohen:
Myślę, że przez następne dwa lub trzy lata pojawi się kilka nowych terapii doustnych.
Trevis:
Więc 2010, 2011 - i to nie będzie tylko jeden; to będzie dwa, trzy lub cztery?
Dr. Cohen:
Dokładnie. Kiedy rozmawialiśmy o tym wcześniej, oprócz kladrybiny i fingolimodu testowanych jest jeszcze pięć leków i myślę, że niektóre z nich również będą wyglądały obiecująco. Podejrzewam, że w ciągu najbliższych dwóch lub trzech lat wszystkie zostaną przekazane agencjom regulacyjnym i mam nadzieję, że zostaną zatwierdzone.
Trevis:
Najważniejsze pytanie, chociaż wszyscy wolelibyśmy po prostu wyrzucić igły, czy osoba, która odniesie sukces w jednej z obecnych terapii iniekcyjnych, automatycznie spróbuje się przełączyć, czy te [nowe metody leczenia doustnego] będą terapiami drugiego rzutu?
Dr Cohen:
To jest dyskusja, którą prowadzę z moimi pacjentami każdego dnia, ponieważ większość ludzi nie lubi zastrzyków i wszyscy obawiają się pigułki i pytają mnie, kiedy pigułka będzie dostępna. Z drugiej strony, ostrzegam ich, że jeśli dobrze radzą sobie z lekami, na których są, nie chcemy niepotrzebnie kołysać łodzią.
Przede wszystkim, gdy nowe leki staną się dostępne, wygraliśmy nie mają tyle doświadczenia z nimi. Mogą wystąpić nieoczekiwane problemy. Po drugie, nie wiemy na pewno, czy nowy lek będzie działał lepiej dla kogoś. Myślę więc, że musimy zachować ostrożność, ale nie widzę powodu, ponieważ te nowe rzeczy wchodzą na pokład i jesteśmy pewni, że działają i są bezpieczne, że ludzie nie mogą się zmienić.
Trevis:
Można się spodziewać, że cena będzie jednym z największych pytań. To prawdopodobnie druga rzecz, o którą pytają twoi pacjenci. Czy uważasz, że cena będzie porównywalna, czy też będzie jakiś rodzaj premii za wygodę zażywania pigułki?
Dr. Cohen:
Trudno powiedzieć. Opracowanie tych leków jest bardzo kosztowne. Muszą przejść przez wszystkie te etapy testowania, a próby kosztują miliony dolarów. Ale ogólnie powiedziałbym, że lek, który jest w formie doustnej, jest tańszy niż lek podawany przez wstrzyknięcie.
Trevis:
I żaden z dwóch doustnych leków, o których właśnie mówiliśmy, kladrybina lub fingolimod, jest biologiczna, ponieważ interferony to
Dr. Cohen:
Nie, oba są tak zwane małymi cząsteczkami [to jest, są wytwarzane jak substancje chemiczne i nie są produktami biologicznymi, które są wytwarzane w żywych komórkach].
Terapie MS: Aktualizacje na Tysabri i Novantrone
Trevis:
Mówiliśmy o środkach do wstrzykiwania i oralach. Oczywiście jest tam cała inna klasa leków - infuzje, leki IV. Wszyscy, których wszyscy znamy, to Tysabri (natalizumab), a jest jeszcze kilka innych osób rekrutujących [pacjentów do badań klinicznych]. Jakieś wieści o Tysabri z konferencji?
Dr. Cohen:
Główną wiadomością o Tysabri, która ukazała się, była aktualizacja jej obecnego statusu. Jest on obecnie używany przez ponad 50 000 osób i im więcej mamy z nim doświadczenia, tym więcej informacji na ten temat posiadamy. Wydaje się, że jego efektywność jest znacząca, co jest bardzo zachęcające. Z drugiej strony głównym problemem związanym z lekiem Tysabri jest ryzyko wystąpienia PML - postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii - która jest infekcją wirusową mózgu, która występuje w stanach osłabionych immunologicznie i niektórymi terapiami immunosupresyjnymi. Na konferencji usłyszeliśmy, że od chwili pojawienia się na rynku sześciu przypadków PML na całym świecie [związanych z Tysabri], mam nadzieję, że zaczynamy uzyskiwać więcej informacji na temat tego, co oznaczają te sprawy.
Trevis:
Wydaje się, że jest niższy niż reklamowany [stawka] jednego na tysiąc pacjentów. Ponadto uważano, że PML prawie zawsze kończy się śmiercią, ale mogło to być spowodowane tym, że PML zazwyczaj pojawiała się u pacjentów, którzy byli "super" upośledzeni immunologicznie. Ostatnio dużo czytałem o plazmaferezie i faktycznie wyrzucałem lek z systemu. Więc nawet w tych sześciu przypadkach mniej jest śmiertelnych. Czy to prawda?
[Nota edytora: plazmafereza jest terapią, w której krew jest pobierana od pacjenta, osocze jest usuwane i zastępowane, a krew jest przekazywana pacjentowi podczas transfuzji. To pozostawia czerwone i białe komórki w miejscu, ale usuwa przeciwciała.]
Dr. Cohen:
Właśnie. Nauczyliśmy się kilku ważnych rzeczy. Jednym jest na szczęście to, że ryzyko może być niższe niż jeden na tysiąc. Po drugie, najlepsze podejście do leczenia PML polega na rozpoznaniu go wcześnie, wczesnym wychwyceniu i usunięciu szkodliwego czynnika, w tym przypadku Tysabri, i możemy to zrobić poprzez wymianę osocza, która zmyje go z krwi. I jak mówimy, dowód jest w puddingu i wygląda na to, że ludzie, u których wcześnie schwytano chorobę, i których układ odpornościowy został odtworzony przez usunięcie Tysabri, działają lepiej. Ich ciała były w stanie oczyścić PML.
Trevis:
W sprawie jednego z innych leków, mitoksantronu, sprzedawanego pod nazwą Novantrone, w tym tygodniu pojawiły się informacje o Włoszech. Właśnie złamaliśmy to dzisiaj na moim blogu stwardnienia rozsianego na Codziennym Zdrowiu, w odniesieniu do całkiem znacząco większej liczby przypadków białaczki [to jest, białaczka związana z mitoxantrone używają w ludziach biorących to dla stwardnienia rozsianego] niż pierwotnie oczekiwano. Czy możesz z tym porozmawiać?
Dr. Cohen:
Novantrone ilustruje ten obosieczny miecz, który, jak sądzę, doświadczymy z wieloma nowymi lekami, to znaczy, że są bardzo potężne, bardzo skuteczne, ale niosą ze sobą pewne ryzyko. W przypadku Novantrone [który jest starszym lekiem na SM], dwa główne zagrożenia, które zostały zaobserwowane to uszkodzenie serca i białaczka. I myślę, że dwie rzeczy, o których dowiedzieliśmy się o Novantrone, to, że oba mogą być nieco nieprzewidywalne. Teraz oba są wciąż rzadkie, ale niestety wydają się być nieco bardziej powszechne, niż wcześniej uznawaliśmy. Główną zmianą jest to, że będziemy musieli uważać na obie te rzeczy u ludzi, którzy otrzymali ten lek.
Trevis:
Kiedy decydowałem, czy wziąć Novantrone w czasie, gdy miałem jakiś przełom choroby, było to kwestią stosunku ryzyka do korzyści. Byłem pacjentem Novantrone przez dłuższy czas. Musisz wziąć pod uwagę stosunek ryzyka do korzyści. W tamtym czasie myślę, że to było coś w rodzaju szansy na białaczkę 1 na 500. Teraz wygląda na około 1 na 136, 150, coś takiego.
Dr. Cohen:
Aby uspokoić ludzi, którzy byli na Novantrone, te komplikacje są nadal rzadkie. Ale to, co to oznacza, to, co robimy w naszej praktyce, okresowe cofanie i ponowna ocena czynności serca i upewnianie się, że sprawdzaliśmy okresowo ilość krwi. Ale jak powiedziałeś, jest to kwestia ryzyka w porównaniu do korzyści - lub inaczej, czasami ludzie są pomiędzy kamieniem a twardym miejscem. Ich stwardnienie rozsiane pogarsza się i musimy dążyć do silniejszych terapii.
Leczenie MS: Co nowego w Progressive MS?
Trevis:
Mówiąc o terapiach infuzyjnych dla stwardnienia rozsianego, jest coś nowego w tym świecie?
Dr. Cohen:
Ocenia się kilka bardzo silnych terapii infuzyjnych. Wszystkie z nich są przeciwciałami monoklonalnymi. Jednym z nich jest alemtuzumab lub Campath, a na tym spotkaniu nie było zbyt wielu nowych raportów, ale w kilku poprzednich spotkaniach mówiono, że jest bardzo skuteczny. Podobnie jak inne leki, o których mówiliśmy, ma pewne problemy z bezpieczeństwem, które trzeba będzie uporządkować.
Następnie jest lek o nazwie rituximab lub Rituxan. Na tym spotkaniu badania Rituxan w pierwotnie postępującym SM - MS, które się pogłębiało stopniowo od początku bez nawrotów, jest formą choroby, która często nie reaguje na leczenie. Badanie wykazało, że chociaż dla ludzi jako grupy [Rituxan] nie wydaje się być skuteczny, istniała grupa osób, dla których okazała się bardzo skuteczna. Jest to jedna z rzeczy, których się uczymy - że każdy z SM jest inny, a różni ludzie reagują na różne leki.
Trevis:
Czy Rituxan jest obecnie jedynym lekiem, który jest testowany na wtórnym postępującym lub pierwotnym postępowaniu? ? Wiem, że to jedna z rzeczy, które słyszymy przez cały czas: wszystko [w badaniach i leczeniu] wydaje się radzić sobie z nawracającymi remisami, tak że ludzie postępujący wtórnie i pierwotnie postępujący mają wrażenie, że nic tam nie ma. W rzeczywistości, wiele razy, mimo że choroba mogła przejść w tryb progresywny, lekarze wciąż nazywają to nawracającą fazą, dzięki czemu nadal można uzyskać terapię lekową, ponieważ nie ma po prostu niczego zatwierdzonego dla tych postępowych. Czy jest coś innego niż Rituxan, czy jest coś, co jest testowane na postępującym SM?
Dr. Cohen:
Jest tam kilka pytań. Jednym z nich jest, dlaczego wydaje się, że jest mniej badań w postępującym SM, a tak naprawdę wiele uwagi poświęcono temu [na spotkaniu AAN]. Jednym z powodów, dla których wydaje się, że jest mniej badań, jest to, że często zaczynamy testować lek w MS rzutowo-remisyjnym, częściowo dlatego, że łatwiej jest mierzyć korzyści. Z punktu widzenia badań klinicznych łatwiej jest liczyć nawroty niż na przykład do pomiaru powolnego pogorszenia chodu.
Po drugie, wydaje się, że nasze leki działają lepiej na tym etapie choroby, który naszym zdaniem ma więcej zapalenia, na co celuje większość naszych leków, podczas gdy w stopniowo postępującej chorobie może istnieć to, co nazywamy degeneracją, gdzie już uszkodziliśmy nerwy komórki następnie się pogarszają, a nasze obecne leki tego nie naprawiają, niestety.
Ale w rzeczywistości wiele uwagi poświęca się chorobie postępującej i myślę, że jedną z rzeczy, których się nauczyliśmy, jest to, że kiedy jest nadal dowodem stanu zapalnego, wiele z naszych leków, które działają w MS rzutowo-remisyjnym, będzie również działało w progresywnych typach SM. Tak pokazało badanie Rituxan. Poza tym, będziemy musieli realizować inne strategie leczenia, rzeczy, które prowadzą do naprawy i właśnie zaczynamy realizować te badania.
Leczenie MS: Przeszczepy szpiku kostnego i komórki macierzystej
Trevis:
Jedno z badań, o którym mówiono [na spotkaniu AAN] dotyczyło dość radykalnego leczenia, prawie typu przeszczepu szpiku kostnego. Wykazali, że szczególnie w najbardziej agresywnym z dwóch rodzajów terapii, wydaje się, że nastąpiło pewne odwrócenie choroby w dalszej części drogi.
Dr. Cohen:
Istnieją dwa rodzaje przeszczepów szpiku kostnego, o których warto pomyśleć. Jednym z nich jest ten, o którym myślę, że się powołujesz, w którym po bardzo agresywnej immunoterapii, w której zasadniczo wymazujesz układ odpornościowy, dajesz szpikowi kostnemu powrót, by odrodzić układ odpornościowy. Chodzi o to, że układ odpornościowy, który początkowo był defektywny, a następnie doprowadził do SM, odradzałby się i byłby normalny. Tak więc ważną wiadomością na tej arenie było to, że niektórzy z nas byli nieco sceptycznie nastawieni do tego podejścia, ponieważ wydawało się, że jest tak ostry.
Trevis:
Jest to rodzaj opcji nuklearnej.
Dr. Cohen:
Dokładnie. Kilka ostatnich badań pokazało, że można wcześniej zastosować nieco mniej agresywne podejście do chemioterapii i nadal działa, więc było to bardzo ekscytujące.
Następnie był cały drugi aspekt terapii komórkami macierzystymi, które wykorzystuje komórki macierzyste do naprawy uszkodzeń wywołanych przez MS, i to jest aspekt, który moim zdaniem najbardziej nas najbardziej ekscytuje, ale przynajmniej o tym wiemy. Myślę, że za kilka lat zobaczymy znaczny postęp w tej dziedzinie.
Trevis:
Teraz zmienimy bieg z leczenia i porozmawiamy o symptomach SM i stronie ruchomości. Czy było coś ciekawego, co było dla ciebie interesujące?
Dr. Cohen:
Myślę, że jest w tym kilka aspektów. Może się to wydawać oczywiste, ale jedną z rzeczy, których nauczyliśmy się w badaniach klinicznych i praktyce klinicznej, jest to, że musimy formalnie zapytać pacjenta, jak sobie radzi. Neurolodzy mają tendencję do skupiania się na sile i widzeniu oraz na tym, jak szybko ktoś chodzi, ale istnieje wiele aspektów SM, które mogą nie być tak oczywiste dla lekarza. I nauczyliśmy się tej lekcji. Jest to jeden z aspektów jakości życia i tak zwanych miar samoopisowych, i coraz częściej będziesz je widział nie tylko w badaniach klinicznych, ale w praktyce klinicznej.
Drugą rzeczą jest to, że jest nowa, powstaje ekscytująca terapia objawowa - famprydyna lub 4-aminopirydyny - która wydaje się być w stanie poprawić impulsy nerwowe w uszkodzonych szlakach nerwowych. Nadzieja może poprawić siłę, chodzić, wzrok. Lek ten przeszedł testy III fazy i został przedłożony FDA.
Ostatnią rzeczą, o której miałem zamiar wspomnieć były badania dotyczące naukowych podstaw rehabilitacji lub przywrócenia funkcji. Teraz wiemy, że przy odpowiednim programie rehabilitacji można zachęcić system nerwowy do naprawy.
Trevis:
To naprawdę ekscytujące rzeczy. To jest bardzo ekscytujące.
Leczenie SM: Badanie SM u dzieci z problemami
Trevis:
Mówiłeś trochę o dziecięcym SM i przeczytałem kilka badań, które mówiły o 5 procentach ludzi z SM mieć historię objawów przed 18. rokiem życia. Było dużo plakatów i dużo o tym rozmawialiśmy [na spotkaniu AAN], więc jakie badania są obecnie przeprowadzane w pediatrycznym SM?
Dr Cohen:
SM u dzieci jest ważne z kilku powodów. Jeden jest, dzieci ze stwardnieniem rozsianym mają wszystkie problemy, które mają dorośli ze stwardnieniem rozsianym, ale dodatkowo oni mają ich własne problemy. Mówiąc z mojego doświadczenia z moimi dziećmi, wszystko - każda choroba, którą mają - po prostu powiększa wszystkie problemy bycia nastolatkiem, na przykład. Więc musimy poradzić sobie z tymi szczególnymi problemami.
A potem myśl jest taka, że ponieważ dzieci są młodsze, może dowiemy się czegoś o tej chorobie, jeśli złapiemy ją w najwcześniejszym etapie u najmłodszych pacjentów z choroba
Trevis:
Jeśli istnieje czynnik środowiskowy [związany z wywoływaniem SM], są bliżej tego, co mogło być?
Dr. Cohen:
Właśnie. Dlatego właśnie zobaczyłeś tyle prezentacji i tylu plakatów na temat SM pediatrycznej, ponieważ wiele uwagi poświęcono temu aspektowi choroby.
Trevis:
Mówiliśmy trochę o próbach klinicznych, a ja zdecydowanie chcę do tego wrócić, ponieważ oczywiste jest, że w przypadku narkotyków musimy wiedzieć, czy działają. Istnieją również badania kliniczne dotyczące jakości życia. Kto byłby najlepszym kandydatem do rozważenia zapisania się i udziału w jednym z tych badań klinicznych - na przykład na lek?
Dr. Cohen:
Ostatecznie, jedynym sposobem na opracowanie nowych i lepszych metod leczenia jest przeprowadzenie badań klinicznych. Tak je testujemy. Część mojego czasu spędzonego w pracy spędzam na prowadzeniu badań klinicznych, oprócz widzenia pacjentów. A to, co mówię moi pacjenci, to to, że ostatecznie główną motywacją do uczestnictwa w badaniu jest dowiedzenie się więcej na temat stwardnienia rozsianego, ale konkretne pytania, które należy zadać, to: jak silne są przesłanki do tego procesu? Czy to przekonujące, że ten lek może zadziałać, wygląda obiecująco? Czy wydaje się to być w miarę bezpieczne? Co będzie zaangażowane w mój udział w badaniu, pod względem ryzyka i wygody, i tak dalej? I czego się dowiemy z tego badania? Czy pomoże mi to jako osoba indywidualna i inne osoby ze stwardnieniem rozsianym?
Trevis:
Osobiście uważam, że ludzie, którzy biorą udział w tych badaniach klinicznych, naprawdę są bohaterami tej choroby. Gdzie zainteresowana osoba może dowiedzieć się o badaniach klinicznych i czy jest w ich sąsiedztwie? Gdzie ktoś może się o tym dowiedzieć?
Dr. Cohen:
Dwa bardzo dobre źródła to National MS Society i witryna internetowa clinicaltrials.gov. Oba źródła zawierają listę trwających badań klinicznych, w których poszukuje się ochotników. Poza tym obaj wyliczają, czy są jakieś miejsca w pobliżu.
Trevis:
Bardzo dobrze. Jakieś końcowe przemyślenia, które chciałbyś opuścić z naszymi odbiorcami?
Dr. Cohen:
Powiedziałbym, że każdy z nas chciałby odkryć przyczynę stwardnienia rozsianego i odkryć lekarstwo dla stwardnienia rozsianego. Trudno przewidzieć, kiedy to się stanie, ponieważ zawsze opiera się na pewnym wielkim odkryciu, które wychodzi z niebios, ale mogę zagwarantować ludziom, że robimy postępy. I myślę, że przez następne trzy, cztery, pięć lat, zobaczysz wiele nowych terapii i dużo nowej wiedzy o tym, co powoduje chorobę.
Trevis:
W porządku. Cóż, jesteśmy w drodze. Chciałbym podziękować naszemu gościowi, dr Jeffreyowi Cohenowi, za przyłączenie się do nas. Zapraszam do odwiedzenia naszego bloga MS na EverydayHealth.com dla najnowszych wiadomości i informacji o stwardnieniu rozsianym. Od każdego z nas w codziennym zdrowiu życzymy Tobie i Twojej rodzinie najlepszego zdrowia.
