Dziecko wyleczone z białaczki z leczeniem przełomowym - centrum białaczkowe -

PONIEDZIAŁEK, 10 grudnia 2012 r. Rok temu wyglądało to tak, jakby Emily Whitehead, inteligentna i żywa Filadelfia 7-letnia stary, stanął w obliczu nieuchronnej śmierci. Przez pewien czas młoda dziewczyna borykała się z ostrą białaczką limfoblastyczną, agresywną formą choroby, która jest zwykle leczona chemioterapią i innymi długotrwałymi lekami. Chociaż początkowo odpowiedziała na standardowe leczenie jej białaczki, Emily stale nawracała, najpierw w październiku 2011 r., A następnie ponownie, w lutym 2012 r.

"Powiedziano nam, że mieliśmy 48 godzin na podjęcie decyzji, lub mogła zacząć Mam niewydolność narządową ", powiedział Tom Whitehead, ojciec Emily w filmie nakręconym przez Szpital Dziecięcy w Filadelfii.

Więc z błyskiem nadziei, rodzice Emily zwrócili się do dzieci, ponieważ ich lekarze twierdzą, że to przełomowe leczenie białaczki przy użyciu bio- zmodyfikowana wersja limfocytów T pacjenta, zaprojektowana specjalnie do szybkiego namnażania się pacjenta i niszczenia białaczki.

Komórki T to limfocyty, białe krwinki, które są integralną częścią zdolności układu odpornościowego do zwalczania białaczkowych limfocytów B. Komórki T Emily zostały zaprojektowane tak, aby "chodzić po komórkach rakowych i je zabijać", powiedział onkolog dziecięcy Stephan Grupp, doktor w szpitalu dziecięcym w Filadelfii w filmie.

Od kiedy Emily została potraktowana w szpitalu w kwietniu 2011 r., pozostała wolna od raka, a jej białaczka jest uważana za pełną remisję. W ubiegłym czerwcu wróciła do domu i od tego czasu jest zdrowa i wraca do szkoły.

"Sprawdziliśmy jej szpik kostny pod kątem możliwości wystąpienia choroby w dwóch punktach", powiedział dr Grupp. "Sprawdziliśmy jej trzy miesiące, a teraz sześć miesięcy po leczeniu, ona nie cierpi na żadną chorobę."

Dodano Grupp, "Musimy leczyć większą liczbę pacjentów, zanim zrozumiemy, czym naprawdę może być wskaźnik sukcesu."

Leczenie, które otrzymała Emily, znane jako CTL019 lub CART19, zostało opracowane z powodu zaawansowanej białaczki, która nie reaguje na standardowe leczenie. Podczas gdy znaczna większość pacjentów z białaczką pediatryczną reaguje na chemioterapię, Emily znajduje się wśród niewielkiej frakcji, która nie widzi trwałych wyników, i u których limfocyty B przeszły obok chemioterapii.

Według National Cancer Institute, podział National Institutes of Health, ostra białaczka limfoblastyczna jest najczęstszym nowotworem rozpoznawanym u dzieci, co stanowi 23 procent rozpoznań nowotworowych u osób młodszych niż 15. W Stanach Zjednoczonych około 30 do 40 osób na milion zdiagnozowano z tego rodzaju białaczką rok

Oryginalna nadzieja dla pacjentów z nowotworem złośliwym u dzieci?

Niektórzy eksperci są sceptyczni co do obietnicy leczenia, którą otrzymała Emily. Dr John Letterio, onkolog dziecięcy w szpitalach uniwersyteckich "Rainbow Babies & Children's Hospital w Cleveland" mówi, że nie jest pewien, czy leczenie będzie skuteczne u każdego pacjenta. "Ale aby zobaczyć całkowitą odpowiedź u kilku pacjentów, ten wczesny etap rozwoju jest bardzo obiecujący i sugeruje, że zastosowanie tego będzie znaczące i na pewno dla wielu pacjentów zapewni opcję leczenia, gdy nie ma nikogo innego."

Naukowcy pracujący z Grupp powiedzieli, że leczenie limfocytów T jest od pewnego czasu w fazie rozwoju. We wczesnym badaniu klinicznym przeprowadzonym w sierpniu 2011 r. Leczenie okazało się skuteczne u 9 z 12 osób dorosłych z przewlekłą białaczką limfocytową lub z przewlekłą białaczką limfatyczną.

Lecz istnieją poważne wady. Krótko po otrzymaniu komórek T Emily stała się poważnie chora. Komórki T nadmiernie aktywowały układ odpornościowy Emily i dziecko zostało wysłane na intensywną terapię. Grupp przepisał dwa leki, które pomagają ukierunkować odpowiedź immunologiczną, która działała w celu przeciwdziałania toksycznym efektom leczenia limfocytów T, a teraz Emily dokonała pełnego wyzdrowienia.

"Od tego czasu jest świetna, była szczęśliwa i zdrowa i wróciła do szkoły jesienią", powiedziała matka Emily, Kari Whitehead w filmie. "CART19 była naprawdę jedyną opcją dla Emily i chociaż nie byliśmy pewni, jak to będzie działać, ponieważ była ona pierwszym dzieckiem, nadal czuliśmy się jak zapisując ją na rozprawie - nawet jeśli to nie zadziałało - dostarczyłoby im trochę więcej informacji, i mam nadzieję, że nauczą się czegoś i będą mogli pomóc innym dzieciom. "