Dla wielu osób ze stwardnieniem rozsianym (MS), leczenie stanu skupia się na zapobieganiu i leczeniu nawrotów - ostrych objawów, które są często nieobecne dla długie odcinki czasu. Ostatecznie choroba może powodować niepełnosprawność w chodzeniu, myśleniu i pracy.
Ale u osób z pierwotnie postępującym SM (PPMS) - niewielki podzbiór ogólnej populacji stwardnienia rozsianego - nie ma początkowego nawrotu, który zwiastuje nadejście choroby, tylko stopniowe pojawianie się objawów. Może to utrudnić identyfikację PPMS niż tak zwane nawracająco-zwalniające MS. Aby to utrudnić, spośród 15 metod leczenia modyfikujących przebieg choroby dostępnych obecnie dla MS w Stanach Zjednoczonych tylko jeden jest zatwierdzony dla PPMS.
Ale pomimo wyzwań, które często przedstawia PPMS, dokonano wielkich postępów w leczeniu i zarządzanie. Oto 10 rzeczy, które powinieneś wiedzieć o PPMS:
1. W PPMS często nie ma łatwego do zidentyfikowania wzorca symptomów Podczas gdy nawracające formy stwardnienia rozsianego zwykle powodują ostry neurologiczny epizod, który jest trudny do zignorowania, początek PPMS "jest dużo bardziej stopniowy i podstępny," według Patricia K. Coyle , MD, neurolog i dyrektor Centrum Stwardnienia Rozsianego Multiple Sclerosis w Stony Brook University School of Medicine w Stony Brook w stanie Nowy Jork
Klasyczne objawy PPMS, według Coyle'a, obejmują trudności w chodzeniu, osłabienie nóg i spastyczność mięśni. Ale ponieważ początek tych symptomów jest stopniowy, "ludzie są bardziej skłonni do napisania tego jako" starzeję się, staje się on bardziej niezgrabny "- mówi dr Coyle. "Myślę, że bardzo łatwo jest tęsknić za jakiś czas."
PPMS może również wpływać na funkcje poznawcze. W badaniu opublikowanym w kwietniu 2013 r. W czasopiśmie Neurology , naukowcy odkryli, że uczestnicy z PPMS i tymi z MS z rzutowo-remisyjną obydwaj uzyskali gorsze wyniki w testach kognitywnych i czujności niż grupa kontrolna bez MS, ale osoby z PPMS miały upośledzenie funkcji poznawczych w większej liczbie obszarów i były bardziej upośledzone niż osoby z rzutowo-remisyjną postacią MS.
Dodanie do listy objawów, które mogą pozostać niezauważone, to osłabienie węchu. Według badań opublikowanych w czerwcu 2017 r. W czasopiśmie Neurology: Neuroimmunology & Neuroinflammation , 84 procent uczestników z PPMS miało zaburzony zmysł węchu, w porównaniu z zaledwie 31 procentami osób z rzutowo-remisyjny MS.
2. Nie jest jasne, co dokładnie powoduje PPMS. Według Coyle, uważa się, że PPMS jest wynikiem uszkodzenia mieliny otaczającej aksony w mózgu i rdzeniu kręgowym, a także samych aksonów. Ta neurodegeneracja ma tendencję do atakowania wszystkich osób cierpiących na SM z biegiem czasu, ale nie wiadomo, dlaczego ludzie z PPMS rzadko doświadczają ogniskowego zapalenia, które powoduje ostre objawy typowe dla osób z nawracającymi postaciami SM.
"Czy istnieje fundamentalna różnica pomiędzy pierwotnie postępującą Stwardnienie rozsiane i nawracające stwardnienie rozsiane nie są jasne - mówi Coyle.
Według National Multiple Sclerosis Society (NMSS) ludzie z PPMS mają tendencję do mniejszej liczby zmian w mózgu, z mniejszą ilością komórek zapalnych, niż osób z nawracającym MS - co może być przyczyną dla różnic w objawach. Ale osoby z PPMS również mają więcej uszkodzeń rdzenia kręgowego niż uszkodzenia mózgu.
Jak zauważono w artykule opublikowanym w maju 2017 r. W czasopiśmie Frontiers in Neurology , , istnieją pewne czynniki genetyczne związane z ryzyko stwardnienia rozsianego, ale żaden z nich nie był pokazany by przewidzieć rodzaj stwardnienia rozsianego ktoś rozwija.
3. PPMS dotyczy tylko około 15 procent osób ze stwardnieniem rozsianym. Szacunki częstości występowania PPMS wśród wszystkich osób z SM wahają się od około 10 do 15 procent, według Coyle'a. NMSS mówi, że liczba ta jest bliska 15 procent.
W przeciwieństwie do nawracających form stwardnienia rozsianego, które są dwa do trzech razy bardziej podatne na kobiety, PPMS wpływa na obie płeć mniej więcej tak samo, według NMSS.
4. Początek PPMS ma tendencję do występowania później niż nawracające formy MS. Osoby z PPMS są starsze niż osoby z nawracającym MS, ponieważ średni wiek rozpoznania wynosi około 10 lat później, według NMSS.
Chociaż przyczyna tego późniejszego początku nie jest w pełni zrozumiała, Coyle twierdzi, że może to odzwierciedlać neurodegenerację (zwyrodnienie układu nerwowego), która pojawia się klinicznie w wieku średnim, gdy nastąpiła pewna utrata funkcji centralnego układu nerwowego.
5. Osoby z PPMS mogą się ustabilizować nawet przez kilka lat. U niektórych osób z PPMS, Coyle, stopniowe pogarszanie się objawów charakteryzujących tę formę choroby zmniejszy się do kilku lat, z nieznanych przyczyn. Czasami mówi: "Można nawet dostrzec niewielkie udoskonalenia", ale nieuchronnie ta poprawa jest odwrotna, a deficyt neurologiczny pogarsza się.
Nawet gdy osoba z PPMS wydaje się klinicznie stabilna pod względem objawów, Coyle mówi, że skany MRI zwykle wykazują ciągłe uszkodzenie centralnego układu nerwowego.
6. Obecnie istnieje lek zatwierdzony przez FDA do leczenia PPMS. W marcu 2017 r., Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła Ocrevus (ocrelizumab) jako pierwszy lek modyfikujący chorobę dla PPMS.
Ocrelizumab podaje się jako infuzji dożylnej (IV), zwykle około co sześć miesięcy. Jest również zatwierdzony do nawracających postaci MS.
Według badań opublikowanych w styczniu 2017 r. W The New England Journal of Medicine , ocrelizumab okazało się zmniejszać progresję niepełnosprawności u osób z PPMS w porównaniu z placebo (nieaktywne leczenie). Na przykład do 120. tygodnia badania pogorszenie wyników w teście chodu o długości 25 stóp pogorszyło się u 39 procent uczestników otrzymujących ocetlizumab, w porównaniu z 55 procentami osób otrzymujących placebo.
Całkowita objętość zmian w mózgu po 120 wykazano również, że tygodnie zmniejszyły się średnio o 3,4 procent u uczestników otrzymujących ocetlizumab, w porównaniu ze wzrostem o 7,4 procent u osób otrzymujących placebo.
7. Zatwierdzony lek może nie działać dobrze u wszystkich pacjentów z PPMS. Podczas gdy ogólna skuteczność ocrelizumabu dla PPMS została wykazana, badanie z stycznia 2017 r. Skupiło się na młodszych osobach (w wieku 55 lat lub młodszych) z większą aktywnością choroby zapalnej.
Co więcej, według Coyle'a, późniejsze analizy wymagane przez FDA pokazały, że ocrelizumab miał tendencję do lepszej pracy u mężczyzn niż u kobiet.
8. Nawet przy leczeniu PPMS prowadzi do stopniowej utraty funkcji neurologicznej Postępujące formy MS, w tym PPMS, są uważane za bardziej poważne niż SM rzutowo-remisyjne, ponieważ nieuchronnie prowadzą do niepełnosprawności, według Coyle'a. "Gdy pacjent wejdzie lub będzie w stadium progresji" - mówi - "nastąpi stopniowe pogorszenie."
W badaniu opublikowanym w kwietniu 2017 r. W Journal of Sclerosis Journal , Naukowcy odkryli, że spośród grupy 853 uczestników z PPMS z 24 krajów, 17 procent miało łagodną niepełnosprawność, 44 procent miało umiarkowaną niepełnosprawność, a 39 procent miało poważną niepełnosprawność. Niepełnosprawność w każdej grupie miała tendencję do znacznego postępu w ciągu 10 lat.
9. Ważne jest, aby leczyć objawy PPMS, a nie tylko proces chorobowy. Chociaż istnieje tylko jedno leczenie modyfikujące przebieg choroby przy niewielkiej korzyści dla PPMS, Coyle podkreśla, że neurolodzy nadal mogą zrobić wiele, aby pomóc ludziom w stanie radzenia sobie z objawami i poprawić jakość ich życia.
Oznacza to, według Coyle'a, leczenie wszelkich spastyczności, skurczów lub bólu i mówienie o adaptacyjnych urządzeniach i zachowaniach, aby codzienne zadania były mniej uciążliwe.
10. Uwaga na ogólne dobre samopoczucie może pomóc w spowolnieniu rozwoju PPMS. Coyle zauważa, że w ostatnich latach coraz wyraźniej widać, jak ważny jest ogólny program odnowy biologicznej dla osób z PPMS. Podkreśla, jak ważne jest, aby nie palić, utrzymywać prawidłowej masy ciała, wykonywać regularnych ćwiczeń i upewnić się, że nie ma niedoboru witaminy D.
