Komórki macierzyste Transplanty dla MS: Próba HALT-MS Przygotowuje się do następnej fazy |

Dave Bexfield uczestniczył w fazie 2 HALT-MS i zobaczył dramatyczną poprawę w swoim symptomie SM. Zdjęcia dzięki uprzejmości Dave'a Bexfielda

Kilka lat temu, Codzienne Zdrowie zgłosiło się w badaniu klinicznym o nazwie HALT-MS. To trwające badanie jest jednym z kilku w ostatnich latach w celu zbadania przeszczepów komórek macierzystych w stwardnieniu rozsianym (MS), w których własne komórki macierzyste są zbierane przed podaniem chemioterapii, aby prawie całkowicie zniszczyć układ odpornościowy, po czym komórki są infuzowane z powrotem do organizmu.

HALT-MS jest jednym z najbardziej znaczących trwających badań z przeszczepami komórek macierzystych dla stwardnienia rozsianego i jego naukowcy mają ich cele nastawione na zrobienie przeszczepieniu głównego nurtu leczenie dla stwardnienia rozsianego. Ale po pierwsze, muszą bezpośrednio porównać przeszczepy z najlepszymi dostępnymi lekami, które są obecnie dostępne - dokładnie to zrobi faza 3 badania.

Czy jesteś potencjalnie zainteresowany udziałem w przyszłych badaniach klinicznych lub po prostu chętny aby dowiedzieć się, gdzie może być skierowane leczenie SM, oto przegląd tego, czego naukowcy mają nadzieję nauczyć się w kolejnej fazie badania i co to może oznaczać dla uczestników.

Obietnica komórek macierzystych

Pomysł na przeszczep komórek macierzystych jest zastąpić wadliwie działający układ odpornościowy - w przypadku MS, który atakuje osłonki mielinowe nerwów - z takim, który prawidłowo rozpoznaje te nerwy jako własną tkankę ciała i nie atakuje ich. Czasami nazywa się to "ponownym uruchamianiem" układu odpornościowego, a nadzieja w każdym przypadku polega na tym, że "nowy" układ odpornościowy nigdy nie zaczyna atakować komórek nerwowych w taki sam sposób jak dawniej.

Wykazano, że przeszczepy komórek macierzystych to robią o mieszanej skuteczności. W badaniu opublikowanym w kwietniu 2017 r. W czasopiśmie JAMA Neurology naukowcy odkryli, że w grupie 281 osób ze stwardnieniem rozsianym - z których większość miała postępujące formy SM - które poddano leczeniu w latach 1995-2006, 46 procent nie doświadczył progresji choroby w ciągu pięciu lat po przeszczepieniu. Młodsi i chorzy na SM z rzutowo-remisyjnym częściej zaprzestali stosowania tej procedury.

Przeszczep komórek macierzystych wiąże się również z pewnym ryzykiem, w tym z małą liczbą krwinek, infekcjami, problemami żołądkowo-jelitowymi, skrzepami krwi, bólem i nawet śmierć.

Ale Michael Racke, neurolog z Ohio State University Wexner Medical Center w Columbus i badacz w badaniu HALT-MS, mówi, że skuteczność i bezpieczeństwo przeszczepów komórek macierzystych stale się poprawia od 2006 roku, kiedy pierwsi uczestnicy zostali przebadani pod kątem włączenia do fazy drugiej HALT-MS.

Z trzech dużych badań, które opublikowały wyniki w ostatnich latach - w tym HALT-MS - wszystkie wykazały około 70 procent powodzenia w zatrzymywaniu aktywności choroby pięć lat po zabiegu. Aktywność choroby mierzono albo nawrotami, progresją niepełnosprawności, albo pojawieniem się nowych zmian w MRI.

"Jak we wszystkich medycynach, po prostu robimy się coraz lepsi w tym, co robimy," mówi Dr Racke, zauważając to wskaźnik umieralności przeszczepów komórek macierzystych spadł z około 3,5 procent przed 2006 r. do około 0,3 procent od tego czasu.

Transplantacja komórek macierzystych: "ciężka droga"

Jednym z uczestników fazy 2 HALT-MS był Dave Bexfield, mieszkaniec Nowego Meksyku, u którego zdiagnozowano SM 11 lat temu w wieku 37 lat. Jest założycielem i redaktorem ActiveMSers, strony wsparcia dla osób ze stwardnieniem rozsianym, z silnym naciskiem na fitness, który obejmuje również literaturę naukową dotyczącą przeszczepów komórek macierzystych.

"Byłem zdesperowany", mówi Bexfield o swojej kondycji fizycznej, kiedy zapisał się na rozprawę w 2010 roku. W ciągu ostatnich sześciu miesięcy, od czasu do czasu używał laski do korzystania z walkera przez cały czas, a także zręczności ręki i Poznanie szybko się pogarszało. Musiał trenować z jego siostrą, fizjoterapeutą, aby móc przejść 100 metrów samodzielnie, aby zakwalifikować się do procesu, który według niego stworzył "duży, główny stres" w tym czasie.

Cały proces przeszczepiania, jak mówi Bexfield, był "ciężką drogą", ze względu na ciągłe testy, a zwłaszcza leki stosowane w chemioterapii podczas jego trzytygodniowego pobytu w szpitalu. Po pierwszym tygodniu, podczas którego podawano chemioterapię, nadal czuł się "całkiem przyzwoicie". Następnie, jak mówi, "chemoterapia naprawdę zaczęła się kopać. Leżałam w łóżku przez około cztery dni", a kiedy straciłam przytomność wymioty.

Wysokie ryzyko zakażenia

Ale Bexfield stopniowo poprawiał się przez resztę swojego pobytu i udało mu się uniknąć poważnej infekcji - czegoś, na co badacze zwracają uwagę, kiedy upośledzone są układy odpornościowe uczestników. Nawet po zwolnieniu Bexfield mówi: "Twój układ odpornościowy jest tak niski, że musisz być naprawdę ostrożny przy każdym jedzeniu, które widzisz. Zasadniczo byłem w izolacji. "

Dramatyczne usprawnienia, jakich doświadczył po procedurze, mówi Bexfield, nadrobił ryzyko i nieprzyjemności, które znosił. "W ciągu pierwszych kilku miesięcy po prostu nie mogłem chodzić, aby móc chodzić 500 metrów." Jego mgła mózgu wyjaśniła się, a jego siła poprawiła się "na każdym poziomie".

Te ulepszenia trwały około czterech lat, po czym Bexfield mówi: "Zauważyłem, że moje nogi nie działały tak dobrze". Wrócił do korzystania z walkera przez cały czas, ale we wszystkich dziedzinach poza chodzeniem, wciąż czuje się znacznie lepiej niż przed przeszczep. "Zrobiłbym to leczenie 100 razy. To było tak cenne "- mówi.

Następna faza: BEAT-MS

Kiedy HALT-MS rozpocznie próbę 3 fazy (zwaną BEAT-MS) na początku 2018 r., Mówi Racke, zarejestruje około 120 uczestników w wieku od 18 do 50 lat ze schorzeniami rzutowo-remisyjnymi. Aby zakwalifikować się do próby, mówi, nie udało ci się osiągnąć pomyślnych rezultatów w dwóch różnych terapiach modyfikujących przebieg choroby, co wykazano przez nawrót choroby i aktywność MRI z drugiej strony.

Mniej więcej połowa uczestników będzie losowo przydzielona do przeszczepu komórek macierzystych, podczas gdy druga połowa otrzyma najlepszą możliwą terapię lekową, określoną indywidualnie. Uczestnicy obu grup będą śledzeni przez pięć lat.

Racke podkreśla, że ​​oprócz patrzenia na wyniki związane z chorobą, faza 3 będzie również porównywać koszty leczenia w obu grupach. Zauważa, że ​​wiele leków na SM kosztuje od 70 000 do 90 000 dolarów rocznie, podczas gdy koszt transplantacji komórek macierzystych w stanie Ohio w fazie drugiej wynosił od 40 000 do 100 000 USD - z korzystnymi efektami, które utrzymywały się przez lata.

" Co jeszcze ważniejsze, aby podkreślić, "mówi Racke, jest to, że przeszczep komórek macierzystych pracował" znacznie lepiej u pacjentów, którzy byli faktycznie znacznie gorsze. Miejmy nadzieję, że będzie to coś, co w przyszłości może być istotną opcją dla osób, które mają naprawdę złe stwardnienie rozsiane. "