Spisu treści:
- Jak przeprowadzono badanie Siponimod
- Niższe ryzyko progresywnej niepełnosprawności w grupie Siponimod
- Nie dotyczy szybkość chodzenia, objawy niepożądane Często
- Badanie zaczyna wypełniać istotną niezaspokojoną potrzebę
23 marca 2018 r.
Historycznie, ludzie z wtórnie postępującą stwardnieniem rozsianym (SPMS) nie mieli realnej opcji leczenia, aby zatrzymać postęp niepełnosprawności związanej z tą chorobą.
To się może zmieniać.
Badanie opublikowane 22 marca przez The Lancet , zwane EXPAND, odkryło, że eksperymentalny lek o nazwie siponimod wydaje się być skuteczny w spowalnianiu postępu choroby u osób z SPMS, co najmniej w porównaniu z placebo. Badanie kliniczne fazy 3 zostało sfinansowane przez Novartis, producenta siponimodu.
"Wyniki tych badań są z pewnością zachęcające, ponieważ pokazują, że istnieje okno możliwości nawet w późniejszych i zaawansowanych stadiach [MS] spowolnienia dalszy rozwój choroby i niepełnosprawności ", zauważa główny autor badania, Ludwig Kappos, lekarz medycyny, główny lekarz kliniki neurologicznej i polikliniki w Szpitalu Uniwersyteckim w Bazylei w Szwajcarii.
" Uczestnicy tego badania mieli [MS] średnio od 16 do 17 lat, a ponad połowa potrzebowała pomocy przy wchodzeniu do gabinetu. Mamy nadzieję, że siponimod może zostać zatwierdzony jako pierwsze doustne leczenie SPMS "- dodaje dr Kappos.
Według National Multiple Sclerosis Society większość osób, u których zdiagnozowano SM rzutowo-remisyjne, ostatecznie rozwinęło SPMS.
POWIĄZANE : Zrozumienie przejścia pomiędzy ustępująco-nawracającym MS a wtórnie postępującym SM
Jak przeprowadzono badanie Siponimod
Kappos i jego koledzy zapisali 1 645 dorosłych w wieku od 18 do 60 lat, którzy mieli umiarkowaną lub zaawansowaną niepełnosprawność z powodu do SPMS. Uczestnicy badania byli rekrutowani z 292 ośrodków szpitalnych w 31 krajach.
Łącznie 1 099 spośród tych osób otrzymywało 2 miligramy (mg) siponimodu raz na dobę przez okres do trzech lat lub do momentu, aż ich niepełnosprawność uległa progresji po upływie sześciu miesięcy. interwał, podczas gdy 546 otrzymywało placebo w tym samym okresie. Osoby z grupy placebo, u których wystąpił progresję MS, otrzymywały badany lek, ale nie zostały uwzględnione w końcowej analizie.
Uczestnicy badania ocenili poziom niepełnosprawności co trzy miesiące i przebadali MRI na początku badania i na początku badania. -, dwu- i trzyletnia ocena.
Ostatecznie, 1,327 osób ukończyło badanie (903 w grupie siponimod i 424 w grupie placebo). Średnio osoby z grupy siponimod przyjmowały lek przez 18 miesięcy. Spośród 424 osób w grupie placebo, 11 procent zmieniło się w siponimod po postępującej niepełnosprawności, sześć miesięcy w badaniu.
Niższe ryzyko progresywnej niepełnosprawności w grupie Siponimod
Autorzy zaobserwowali, że uczestnicy badania otrzymujący siponimod mieli 21 procent mniejsze ryzyko postępującej niepełnosprawności niż w grupie placebo. Tylko 26 procent osób przyjmujących lek doświadczyło wzrostu poziomu niepełnosprawności po trzech miesiącach leczenia, w porównaniu z 32 procentami w grupie placebo.
Dodatkowo, od początku badania do 24 miesięcy, zmniejszenie objętości mózgu (oznaka uszkodzenia tkanek w SM) była mniej dotkliwa dla osób, które otrzymały siponimod, w porównaniu z grupą placebo.
Autorzy uważają, że lek może działać w celu zapobiegania degeneracji włókien nerwowych w mózgu i tłumienia autoimmunologicznych ataków, które powodują zniszczenie. Może także sprzyjać ponownemu umacnianiu lub wzmacnianiu nerwów w ośrodkowym układzie nerwowym.
Nie dotyczy szybkość chodzenia, objawy niepożądane Często
Autorzy zauważają, że lek nie miał wpływu na szybkość chodu uczestników. A ci, którzy go otrzymali doświadczyli skutków ubocznych, takich jak zmniejszenie częstości akcji serca, wysokie ciśnienie krwi, zmniejszona liczba krwinek białych, obrzęk plamki i podwyższone poziomy enzymów wątrobowych. Autorzy dodają, że ten profil efektów ubocznych jest podobny do profilu innych leków MS.
POWIĄZANE: 10 kluczowych pytań na temat leków na stwardnienie rozsiane
Badanie zaczyna wypełniać istotną niezaspokojoną potrzebę
"Te odkrycia są zachęcające dla pacjentów z SPMS" - mówi jeden ze współautorów badania, Robert J. Fox, MD , neurolog personelu w Mellen Center for MS i wiceprzewodniczący do badań w neurologicznym instytucie Cleveland Clinic w Ohio.
"Większość badań klinicznych w ciągu ostatniej dekady skupiała się na nawracającym SM, które pominęło bardzo duży odsetek osób żyjących z postępującym SM. Tak więc to badanie zaczyna wypełniać istotną niezaspokojoną potrzebę terapii SM - znalezienie leczenia dla wtórnie postępującego MS - i wskazuje na potencjalną opcję leczenia SPMS, gdzie nie mamy zatwierdzonych terapii ", mówi dr Fox.
"Chociaż siponimod nie został jeszcze zatwierdzony do stosowania w żadnych schorzeniach, wyniki tego badania dostarczają przekonujących fundamentów dla organów nadzoru, które należy rozważyć podczas przeglądu tego leku w celu zatwierdzenia przez FDA" - dodaje Fox.
