CZWARTEK, 20 grudnia 2012 r. (Aktualności HealthDay) - Komitet doradczy ds. Żywności i leków USA spotka się w czwartek, aby rozważyć zatwierdzenie pierwszego leku w leczeniu zespołu chronicznego zmęczenia.
Eksperci omówią ryzyko i korzyści związane z dożylnym lekiem rintatolimod (proponowana nazwa marki Ampligen). Wytwórca leków, Hemispherx Biopharma z Filadelfii, nie zdołał wygrać OK FDA w 2009 roku z powodu obaw związanych z metodologią badania.
Eksperci stwierdzili, że z zadowoleniem przyjęliby leczenie przewlekłego zmęczenia, stan dezaktywujący, który dotyka aż 4 miliony Amerykanów, głównie kobiety. Nie ma lekarstwa, ale wydaje się, że lek zmniejsza objawy u niektórych pacjentów.
"Wydaje się, że znacząco pomaga to co najmniej grupie pacjentów, dla innych nie ma istotnej odpowiedzi", powiedział K. Kimberly McCleary , prezes Stowarzyszenia Chronicznego Syndromu Zmęczenia i Syndromu Dysfunkcji Amerykańskich.
"Lek ten był badany w syndromie chronicznego zmęczenia od późnych lat osiemdziesiątych, więc istnieje już od jakiegoś czasu," dodał McCleary.
Dr. Nancy Klimas, profesor medycyny w Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine w Fort Lauderdale, Fla., Która jest częścią trwającej próby leku, powiedziała, że niektórzy jej pacjenci skorzystali z tego leku. Teraz musi być sposób na określenie, którzy pacjenci będą dobrze radzić sobie z lekiem, dodała.
Zespół przewlekłego zmęczenia jest mało zrozumiały, a zgoda Ampligena dałaby pacjentom trochę pewności siebie z ich ubezpieczycielami, powiedział Klimas.
" Nawet jedna zatwierdzona terapia, nawet jeśli taka, której nie wybrałbym, byłaby bardzo pomocna, gdy kłóciłbym się z firmami ubezpieczeniowymi, aby uzasadnić ten stan i że jest wystarczająco poważny, aby wymagać interwencji ", powiedział Klimas.
Według firmy farmaceutycznej Ampligen jest nowym rodzajem leku zwanym związkiem kwasu nukleinowego, który wykorzystuje specjalnie wykonane RNA w celu zwalczania różnych chorób. Hemispherx jest przekonany, że lek ma potencjał do walki z HIV, rakiem nerki i czerniakiem, a także z syndromem chronicznego zmęczenia.
Mówi się, że lek działa poprzez modulowanie funkcji odpornościowych i antywirusowych w chorych komórkach.
Jedna wada leczenia jest to, że musi być podawany dwa razy w tygodniu, powiedział Klimas. Jest również bardzo drogi, powiedziała.
Producent leku nie był w stanie oszacować kosztów detalicznych, ale powiedział, że koszt produkcji wynosi około 1000 USD miesięcznie na pacjenta.
FDA odmówiła zatwierdzenia Ampligen w listopadzie 2009 r., Ponieważ obaw o sposób, w jaki przeprowadzono dwa badania - zbyt małą liczbę pacjentów, zmianę protokołu i wczesny koniec jednego badania. Tym razem FDA przeanalizuje nową analizę jednego z wyników badań przedłożonych w 2009 r., Ale nie nowe badanie.
Jest możliwe, że brak danych pomocniczych może ponownie doprowadzić do zatwierdzenia. "Wiele problemów związanych z prowadzeniem badania sugeruje, że wyniki należy interpretować ostrożnie" - podała agencja w liście do komisji. "Próba potwierdzająca nie powtórzyła" wyników pierwszego badania. "
We wrześniu FDA przeprowadziła telekonferencję z ludźmi z syndromem chronicznego zmęczenia, którzy używali tego leku. Te anegdotyczne raporty były w dużej mierze pozytywne. Jaka waga, jeśli w ogóle, te doświadczenia pacjenta będą miały na temat zatwierdzenia leku, nie jest znana.
Niektórzy eksperci uważają, że zespół przewlekłego zmęczenia jest wirusem; inni uważają, że jest to bakteria. Może zacząć się po chorobie, z której pacjent nie wraca do zdrowia lub objawy mogą pojawić się niemal z dnia na dzień, powiedział McCleary.
Objawy często obejmują osłabienie grypopodobne. Jedynym wspólnym wątkiem jest niezdolność do zrobienia prawie wszystkiego bez całkowitego wyczerpania, powiedział McCleary. Nawet proste zadania, takie jak czytanie czasopisma, mogą wywołać kaskadę symptomów, które utrzymują się przez kilka dni lub tygodni, powiedziała.
"To miażdżące kości zmęczenie" - powiedział McCleary. "Występują bóle mięśni i stawów, które mogą poruszać się od jednej części ciała do drugiej, ból gardła, bóle głowy, takie jak migreny, oraz problemy z zasypianiem lub zasypianiem."
Istnieją również objawy psychiczne, w tym trudności w przetwarzaniu informacji i "duży problem" z pamięcią krótkotrwałą, zauważył McCleary.
Decyzja FDA jest oczekiwana na początku przyszłego roku. Agencja nie jest zobowiązana do przestrzegania zaleceń jej paneli doradczych, ale zwykle to robi.
