Spisu treści:
- Co pokazują badania biotyny dla MS do tej pory?
- Jak biotyna może działać w leczeniu postępującego SM?
- Równoważenie korzyści, ryzyko i nieznani nowi leczenie
U osób z postępującą stwardnieniem rozsianym istnieje nadzieja na nowe leczenie w formie wysokiej dawki biotyny, rodzaj witaminy B.
W postępującym MS, funkcja neurologiczna stopniowo pogarsza się wraz z uszkodzeniem włókien nerwowych. Wpływa na około 1,3 miliona osób na całym świecie, może rozpocząć się, gdy stwardnienie rozsiane jest diagnozowane (pierwotnie postępujące MS) lub częściej występuje po początkowej fazie rzutowo-remisyjnej SM (wtórnie postępujące MS).
Do tej pory większość SM terapie ukierunkowane są na nawracająco-ustępujące stwardnienie rozsiane, a terapie, które mogą spowolnić lub powstrzymać rozwój postępującego MS, były frustrująco nieuchwytne. Naukowcy mają nadzieję, że wysoka dawka biotyny może pomóc wypełnić tę lukę.
Biotyna występuje naturalnie w mięsie, rybach, jajach, orzechach, nasionach i niektórych warzywach. Jednak badania dotyczące biotyny w przypadku MS stosowały znacznie wyższy poziom niż w żywności. Badany lek o nazwie MD1003 osiąga 300 miligramów biotyny dziennie - 10 000 razy więcej niż zalecana ilość potrzebna do zaspokojenia potrzeb żywieniowych. Tak wysoką dawkę należy dokładnie przetestować, aby upewnić się, że jest ona bezpieczna i skuteczna.
Co pokazują badania biotyny dla MS do tej pory?
Dwa badania z Francji dotyczyły MD1003 w postępującym SM. Pierwsza, opublikowana w marcu 2015 r. W stwardnieniu rozsianym i zaburzeniach pokrewnych , była pilotażowym badaniem z udziałem 23 pacjentów, z których większość wykazała pewną poprawę po przyjęciu leku.
W większej randomizowanej kontrolowanej próbie, opublikowanej w Journal of Multiple Sclerosis w listopadzie 2016 r. 154 uczestników otrzymało MD1003 lub placebo przez jeden rok. Wśród pacjentów przyjmujących MD1003, 12,6 procent z nich miało poprawę w zakresie niepełnosprawności pod koniec roku, w porównaniu z żadną grupą z grupy placebo.
To jest stosunkowo niewielka liczba - co oznacza, że około jedna osoba na osiem przyjmująca lek MD1003 zauważyła poprawę - ale naukowcy twierdzą, że jest to pierwszy lek, który kiedykolwiek wykazał odwrócenie postępu choroby.
Sharon Stoll, DO, asystentka profesora neurologii w Yale School of Medicine, wskazuje na inną korzyść MD1003 zaobserwowaną w badaniu z 2016 r. "Pozostali pacjenci, którzy brali udział w badaniu, nie postępowali, co jest znaczące. Jeśli ktoś na tym etapie traktuje kogoś wystarczająco wcześnie, w stanie wtórnym, postępującym lub pierwotnie postępującym, może stabilizować swoją chorobę ", mówi.
Dr. Stoll nie brał udziału w badaniu w 2016 r., Ale rekrutuje pacjentów do trwającego badania klinicznego MD1003, dołączając do badaczy z 80 innych ośrodków badawczych w Ameryce Północnej i Europie. Razem mają nadzieję zapisać 600 pacjentów z postępującym SM. Uczestnicy będą losowo przydzielani do przyjmowania MD1003 lub placebo przez 15 miesięcy, po czym wszyscy uczestnicy otrzymają MD1003 na dodatkowy rok.
Jak biotyna może działać w leczeniu postępującego SM?
Główna przyczyna niepełnosprawności w postępie MS to utrata mieliny wokół włókien nerwowych. Stoll opisuje włókna nerwowe jako przewody elektryczne, a mielina jest izolacją wokół przewodów, która pozwala sygnałom z mózgu szybko przemieszczać się do różnych części ciała. "Jeśli brakuje tej izolacji," mówi, "sygnał nie przemieszcza się tak szybko, a ponieważ nie porusza się tak szybko, masz słabość, masz odrętwienie i masz mrowienie."
kilka pomysłów na temat tego, jak biotyna może leczyć ten problem. Po pierwsze, kilka enzymów zaangażowanych w wytwarzanie energii komórkowej wymaga pracy biotyny, więc zwiększenie poziomu biotyny może dać komórkom nerwowym energię do wysyłania szybkich sygnałów nawet z uszkodzoną mieliną. Drugą ideą jest to, że biotyna może zwiększyć produkcję tłuszczy potrzebnych do wytworzenia mieliny, prawdopodobnie umożliwiając neuronom naprawę tej warstwy izolacji.
Równoważenie korzyści, ryzyko i nieznani nowi leczenie
Chociaż dotychczasowe badania nie wykazały znacznego ryzyka MD1003, większa próba będzie mogła przyjrzeć się bliżej niepożądanym efektom.
"Ponieważ jest to kliniczne próbując, nie jesteśmy w 100% pewni skutków ubocznych, które będą miały charakter długoterminowy ", mówi Stoll.
Ale Stoll przyznaje, że dla osób z postępującym SM, oczekiwanie na rozpoczęcie nowego leczenia może być również ryzykowne. "Zawsze mówię" używaj z ostrożnością ", ale nie cofam się, ponieważ ryzyko postępującego stwardnienia rozsianego jest druzgocące. Kiedy ważysz ryzyko i korzyści, myślę, że istnieje potencjalne korzyści, nawet jeśli jest to na początku procesu. "
Jeśli jesteś zainteresowany zapisaniem się na wersję próbną MD1003, możesz sprawdzić stronę internetową badania, aby sprawdzić, czy kwalifikujesz się. Nie można obecnie kupić badanego leku, a Stoll twierdzi, że chociaż można kupić biotynę przez Internet lub w aptekach mieszanych, jakość może być różna.
Innymi słowy, zawsze należy porozmawiać z lekarzem na temat opcji suplementacyjnych. Pamiętaj również, aby poinformować swojego głównego opiekuna o przyjmowaniu biotyny o wysokiej dawce, ponieważ może ona powodować błędy przy niektórych badaniach krwi, w tym hormon tarczycy.
Dr. Stoll twierdzi, że badanie biotyny to tylko jedna z ekscytujących rzeczy, które dzieją się w badaniach SM. "Jestem optymistą co do tego, gdzie idzie ta dziedzina stwardnienia rozsianego. Pokazujemy tak wiele postępów w tak krótkim czasie. Mam wielką nadzieję. "
