Pacjenci z niewydolnością serca mają osłabione serca, ale naukowcy twierdzą, że eksperymentalny lek stosowany po raz pierwszy u ludzi może naprawić komórki serca i poprawić czynność serca.
Zgodnie z wynikami małej próby fazy 1, pojedyncza infuzja dożylna leku cimaglermin była bezpieczna i przy wysokich dawkach poprawiła funkcję serca przez co najmniej trzy miesiące.
"W tej chwili mamy wiele terapii, których używamy do niewydolności serca, a ci pacjenci [w badaniu] byli przy wszystkich tych terapiach i nadal mieli znaczną dysfunkcję serca "- powiedział główny badacz, dr Daniel Lenihan. Jest profesorem medycyny i dyrektorem programu badań klinicznych serca w Vanderbilt University w Nashville.
Ludzie z niewydolnością serca często przyjmują kombinację leków, powiedział Lenihan. Należą do nich leki obniżające ciśnienie krwi i leki moczopędne, które pomagają usunąć nadmiar płynu, który narasta w wyniku ciężkiej pracy serca. Ponadto niektórzy ludzie wszczepili defibrylatory lub rozruszniki serca.
Nawet przy tych wszystkich opcjach śmiertelność wśród tych pacjentów jest "niedopuszczalnie wysoka", powiedział Lenihan.
Niewydolność serca, stan, w którym serce nie może pompować wystarczająca ilość krwi, aby zaspokoić potrzeby organizmu, jest jedną z głównych przyczyn śmierci na całym świecie. Znaczna liczba pacjentów z niewydolnością serca nie reaguje dobrze na obecne leczenie, szczególnie ci pacjenci, u których lewa dolna komora serca, która pompuje krew do tętnic, jest słaba, powiedział Lenihan.
Cimaglermin działa jako czynnik wzrostu serca , pomagając w naprawie się po kontuzji, powiedziała Lenihan. Mówi, że w szczególności wiąże się z receptorami HER2 i HER4 na powierzchni komórek serca, które są ważne dla naprawy i przeżycia komórek.
Naukowcy próbowali użyć komórek macierzystych do naprawy mięśnia sercowego w podobny sposób, powiedział, ale te wysiłki nie były skuteczne. "Nie widzisz żadnego trwałego efektu", dodał.
ZWIĄZANE: Zdrowe, sprawne, ale trafione przez niewydolność serca
Taka próba fazy 1 ma na celu sprawdzenie, czy nowy lek jest bezpieczny, nie sprawdzić jego skuteczność. Zanim cimaglermin może być stosowany w leczeniu pacjentów, musi udowodnić swoją wartość w serii coraz większych i trudniejszych prób, a następnie zostać zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków. Proces może potrwać kilka lat. Bazując na tych wstępnych wnioskach, planowane są większe próby, powiedział Lenihan.
"Ten lek, choć wciąż w fazie eksperymentalnej, może być ważnym sposobem na poprawę funkcji serca u pacjentów z niewydolnością serca" - powiedział. > W celu przeprowadzenia badania, Lenihan i jego współpracownicy losowo przydzielili 40 pacjentów, aby uzyskać wlew cimaglerminy lub placebo.
W porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali placebo, pacjenci otrzymujący dużą dawkę cimaglerminacji wykazywali trwały wzrost zdolności serca do pompować krew. Poprawa trwała 90 dni, a maksymalne zwiększenie funkcji serca osiągnięto w ciągu 28 dni, stwierdzili naukowcy.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były bóle głowy i nudności bezpośrednio po otrzymaniu leku. Jeden z pacjentów, który otrzymał najwyższą dawkę cimaglermininy, rozwinął nieprawidłową czynność wątroby, która ustępowała w ciągu dwóch tygodni, powiedział Lenihan.
Badanie zostało sfinansowane przez Acorda Therapeutics, producenta cimaglermina, a raport opublikowano w Internecie Dec 26 w czasopiśmie
JACC: Basic to Translational Science . Dr. Nanette Bishopric jest profesorem medycyny na University of Miami Miller School of Medicine oraz autorką towarzyszącego redakcji czasopisma. "Od dawna nie było przełomowych metod leczenia niewydolności serca", powiedziała.
Cimaglermin może być jednak takim lekiem, powiedziała. "To niezwykłe, że możesz podać lek raz i mieć wpływ na pracę serca trzy miesiące później - to naprawdę niezwykłe" - powiedziała.
Każdy lek stosowany obecnie w leczeniu niewydolności serca musi być podawany codziennie lub kilka razy dziennie, aby go uruchomić, powiedział Bishopric. "A kiedy przestajesz go zażywać, przestaje działać", powiedziała.
Pomimo obiecujących wyników tej pierwszej próby, konieczne będzie przeprowadzenie znacznie więcej testów, zanim cimaglerminę można będzie uznać za standardowe leczenie niewydolności serca, powiedział Bishopric.
"Te odkrycia muszą być powtórzone w większych badaniach i musisz być w stanie przewidzieć, czy poprawa funkcji serca od cimaglerminy pomoże ludziom żyć dłużej i poczuć się lepiej" - zauważyła.
