ŚRODA, 13 marca 2013 r. - Terapia genowa chroniąca chrząstkę może pewnego dnia leczyć chorobę zwyrodnieniową stawów, stan chorobowy dotykający ponad połowę starzejącej się populacji, wynika z badań opublikowanych w czasopiśmie Science Translational Medicine.
Choroba zwyrodnieniowa stawów (OA) jest naturalną reakcją na uszkodzenie chrząstki stawowej - gąbczastego materiału, który chroni kości przed ocieraniem się o siebie. W miarę starzenia się chrząstki z powodu wieku lub z powodu urazu, bariera ta pęka, a tarcie powoduje ból. Jedynym lekiem jest operacja wymiany stawu, która może skutkować powikłaniami chirurgicznymi. Ta terapia genowa spowalnia rozwój choroby u myszy.
"Stwierdziliśmy, że terapia genowa chroni przed chorobą zwyrodnieniową" - mówi Brendan Lee, doktor medycyny, genetyk w Baylor College of Medicine i współautor badania. "Nawet jeśli opóźnisz wymianę stawu o 10 lat, możesz mieć duży wpływ na jakość życia, a także na dolary za opiekę zdrowotną."
Dr. Lee i jego zespół celowali w specyficzny gen w obrębie chrząstki stawowej zwany proteoglikanem lub PRG4. Gen ten jest odpowiedzialny za produkcję smariny, białka, które smaruje staw i chroni chrząstkę przed skutkami starości. Naukowcy wstrzyknęli do stawu uszkodzone myszy z PRG4 zamkniętym wewnątrz wirusa, który rozprzestrzenił gen w całym obszarze i stymulował wytwarzanie smaru. Dodatkowa smarina znacznie spowolniła rozwój OA bez zauważalnych skutków ubocznych.
"Zawsze musisz się martwić, że jeśli zrobisz zbyt dużo czegoś, co wpłynie na szkielet", mówi Lee. "Zgodnie z naszą najlepszą wiedzą, nie wydaje się, aby wystąpił niepożądany efekt spowodowania nadmiernej ilości środka smarnego w chrząstce tych myszy."
Podejście Lee do terapii genowej jest nieco nowatorskie. Większość badań OA koncentruje się na hamowaniu choroby zwyrodnieniowej stawów, gdy już się zaczyna - nie łapiąc choroby przed jej rozpoczęciem. Naukowcy wpadli na ten pomysł podczas badania zaburzeń układu kostnego spowodowanych rzadkimi wadami genetycznymi. Zdecydowali się na symulację zaburzeń poprzez "łamanie" różnych genów, dopóki nie będą w stanie wskazać jednego z nich, który przyczynił się do choroby zwyrodnieniowej stawów.
"Jeśli zepsujesz silnik, twój samochód się już nie uruchomi, więc wiesz, że silnik jest odpowiedzialny za uruchomienie samochodu , "Mówi Merry Ruan, doktorantka i genetyk w Baylor College of Medicine i główny autor badań. "Jeśli złamiesz gen i coś pójdzie nie tak, wiesz, za co odpowiedzialny jest gen."
Odkrycia są ważne, jednak Brian Walitt, lekarz medycyny, reumatolog z Georgetown University Medical Center, który nie był związany z badaniem ostrzega czytelników przed stosowaniem badań na zwierzętach w warunkach u ludzi.
"Chrząstka szczura nie jest ludzką chrząstką, a stawy szczurów nie są ludzkimi stawami" - mówi dr Walitt. "Musimy być ostrożni, szczególnie w nadmiernym podekscytowaniu w badaniach, które nie są u ludzi. Trzeba być strzeżonym w swoim entuzjazmie. "
Lee zgadza się z Walittem, mówiąc, że jedną z słabych stron badania jest jego poleganie na modelu zwierzęcym. I nawet jeśli terapia została ostatecznie zatwierdzona do stosowania u ludzi, Lee mówi, że może tylko spowolnić utratę chrząstki, a nie ją odrastać. Oznacza to, że osoby cierpiące na chorobę zwyrodnieniową nie będą w stanie odetchnąć z ulgą w terapii genowej.
"Najsłabsze jest to, że pod względem odkrycia nadal nie uważamy, że wystarczyłoby do regeneracji chrząstki" - dodaje Lee . "W przypadku osób z późnym stadium choroby terapia ta nie byłaby wystarczająca."
Naukowcy Baylor planują przetestować leczenie u koni do 2014 r., A następnie przenieść się na zwierzęta z rzędu naczelnych, jeśli próby się powiodą. Celem długoterminowym jest leczenie OA na etapie badań klinicznych i nie jest to zadanie, które mogą wykonać samodzielnie. Naukowcy twierdzą, że przemysł musi zebrać się razem i dzielić postępy technologiczne, aby stworzyć kompleksowy plan leczenia.
"Tak powszechne, jak choroba zwyrodnieniowa stawów, nie ma terapii, która znacząco wpłynęłaby na przebieg choroby" - mówi Ruan. "Nie możesz po prostu podać lekarstw, które rozwiązałyby problem."
