Dostałem dziś telefon od FDA w odpowiedzi na moją prośbę sprzed kilku tygodni o listę członków komitetu doradczego FDA, którzy rozważali czy polecić Genasense do zatwierdzenia. Jak być może pamiętasz, panel głosował 7 do 3 za aprobatą. FDA zazwyczaj, ale nie zawsze, zgadza się z rekomendacją takich paneli. W tym przypadku powinni podjąć decyzję w ciągu tygodnia.
Genta prosi o zgodę na wprowadzenie Genasense do CLL, kontynuując badania potwierdzające, które dostarczą więcej informacji. FDA zatwierdziła plan badania, ale sponsor Genta nie będzie miał pieniędzy na badania - dziesiątki milionów dolarów - jeśli nie będą mogli uzyskać pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Tak jak ja napisany wcześniej, byłem zaniepokojony, że FDA nie ma wystarczającej wiedzy na temat stanu leczenia CLL dzisiaj, aby podjąć świadomą decyzję. Byłem świadomy, że niektórzy podkulteciści CLL zestawili się na korzyść zatwierdzenia Genasense, w tym dr. Michael Keating (M. D. Anderson Cancer Center), Kanti Rai (Żydowskie Centrum Medyczne Long Island), Susan O'Brien (M. D. Anderson) i kilku innych. Ciekawe było więc przesłuchanie komisji doradczej, kiedy FDA przewidywało negatywną opinię, a panel, w większości niecyklopedagogiczny, stał w kolejce.
Pytanie brzmiało, czy FDA miała innych konsultantów za kulisami, którzy im doradzali? Dzisiaj, po wielu biurokratycznych przepisach, otrzymałem nazwiska, ale to nie wyjaśniało. Było czterech konsultantów do FDA. W ich skład weszli dwaj członkowie panelu, dr Maria Rodriguez, specjalista chłoniaka z MD Anderson, który głosował za narkotykiem, oraz dr Joao Ascensao, hematolog z Veteran's Administration w Waszyngtonie, a nie specjalista CLL, który głosował przeciwko. Inni konsultanci, jak się dowiedziałem, to dr Geraldine Schecter, która moim zdaniem jest szefem dr Ascensao w dziedzinie hematologii w VA i kimś, kogo nigdy nie uważałem za specjalistę od CLL, i doktora Bruce'a Chesona z Georgetown, który zdecydowanie jest liderem CLL. Dr Cheson był na rozprawie i wydawał się wyraźnie zdenerwowany, gdy głosowanie było negatywne. Wiem, że powiedział mi kiedyś, gdy jego ojciec zmarł z powodu CLL, a on pozostaje bardzo oddanym lekarzem dla osób z tą chorobą.
Więc próbuję to zrozumieć. Co najmniej dwóch konsultantów było dla Genasense (Cheson i Rodriguez), jeden był przeciw, (Ascensao). A doktor Schecter, z którym nie rozmawiałem i którego nie było na panelu, jest dziką kartą - ale może nie być subspecjalistą w tej dziedzinie.
Nie mogę zrozumieć, dlaczego FDA właśnie to zrobiło skonsultuj się z więcej niż jednym znanym specjalistą CLL. Czy nie jest to konieczne, aby zapewnić sponsorowi i pacjentom rzetelne wstrząsy?
Usłyszysz, że FDA twierdzi, że zbyt wielu innych lekarzy ma konflikty finansowe. Ale moi przyjaciele, którzy się na to patrzyli (jak reporterzy śledzący pacjentów) twierdzą, że nawet siedzący panelerzy mają mnóstwo konfliktów, być może nawet łączą finansowe powiązania z innymi firmami również badającymi terapię antysensowną, która mogłaby być zgodna z Genta.
Wiem, że to w ogóle nie jest to doskonały proces. Ale teraz nie wydaje się to całkiem uczciwe dla danego leku, a może nawet dla innych. Pozostaje kwestia, w jaki sposób pacjenci mogą naciskać na nasz rząd, aby chronić nasze bezpieczeństwo, jednocześnie umożliwiając nam dostęp do potencjalnie ratujących życie lub przedłużających życie nowych leków? Co więcej, w jaki sposób nasz rząd może zachęcić firmy farmaceutyczne, by inwestowały lata i wiele milionów, aby wyjść na kłopoty?
Wspominałem o tym wcześniej, ale wydaje się właściwe, by powiedzieć to jeszcze raz. Ze względu na moje starania biznesowe, jest kilka rzeczy, które powinieneś wiedzieć. HealthTalk w przeszłości produkowało programy leczenia CLL, które były sponsorowane przez nieograniczone granty od Genta, twórcy Genasense. Chociaż nie ma aktualnych ani planowanych programów, powinieneś wiedzieć, że istnieje możliwość przyszłych programów. Ponadto prowadzę teraz firmę o nazwie Pacjent Power, która otrzymała nieograniczoną dotację od Genta, aby ułatwić podróż do trzech osób (ja, członek rodziny pacjenta z CLL i innego pacjenta z CLL) na przesłuchanie publiczne. Zarówno w HealthTalk, jak i w Pient Power, Genta ani nie wywołała ani nie miała żadnej kontroli ani wpływu na to, co mówimy lub piszemy.
-Andrew
