Spisu treści:
- Co to znaczy "zrestartować" system odpornościowy System?
- MIST jest krokiem we właściwym kierunku, ale nie odpowiada na kluczowe pytanie
23 marca 2018
Wiele osób z postacią rzutowo-remisyjną stwardnienia rozsianego (RRMS) dobrze radzi sobie z lekami modyfikującymi chorobę. Dla tych, którzy tego nie robią, zainteresowanie przeszczepami komórek macierzystych - albo "zrestartowaniem" układu odpornościowego, albo naprawieniem uszkodzonej mieliny - rośnie w ostatnich latach.
W tak zwanej próbie MIST, której wstępne wyniki były wydana 18 marca w Europejskim Towarzystwie Przeszczepu Kości i Szpiku w Lizbonie, autologiczny hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych (AHSCT) - rodzaj terapii komórkami macierzystymi, która "restartuje" układ odpornościowy - wydaje się być znacznie lepszy niż terapia lekami w badana populacja
Wyniki przedstawione w Lizbonie pochodzą z pierwszych trzech lat badania, które ma na celu śledzenie osób zapisanych na pięć lat, a zatem są uważane za wstępne.
Oto niektóre szczegóły Badanie MIST:
- 110 osób z aktywnym RRMS zostało zrekrutowanych i losowo przydzielonych do otrzymania AHSCT lub leków modyfikujących chorobę.
- Proces odbył się w Chicago; Sheffield, Anglia; Uppsala, Szwecja; i São Paulo, Brazylia.
- W ciągu roku tylko jedna osoba, która przeszła przeszczep komórek macierzystych, miała nawrót, a 39 nawrotów wystąpiło w grupie przyjmującej leki na SM.
- Po trzech latach, 6 procent grupa komórek macierzystych doświadczyła progresji niepełnosprawności, podczas gdy 60% osób otrzymujących terapię farmakologiczną zauważyło, że ich poziom niepełnosprawności pogarsza się.
- Niektórzy z tych, których stopień niepełnosprawności postępował w ramieniu leczenia farmakologicznego w badaniu, zostali następnie przeniesieni do ramienia przeszczepu , po czym poprawiły się ich wskaźniki niepełnosprawności.
- Nie odnotowano znaczących skutków ubocznych w grupie AHSCT.
"Jesteśmy bardzo podekscytowani tymi niezwykle obiecującymi odkryciami," mówi dr Basil Sharrack, doktor honoris causa neurologii klinicznej i neurologa konsultanta w Royal Hallamshire Hospital w Sheffield, główny badacz w Sheffield Biomedical Research Center i współ-badacz badania MIST.
Co to znaczy "zrestartować" system odpornościowy System?
W SM, własny układ odpornościowy atakuje układ nerwowy, w szczególności ochronny materiał tłuszczowy zwany mieliną, który owija włókna nerwowe w ośrodkowym układzie nerwowym.
Może to prowadzić do uszkodzenia nerwów i blizny, co z kolei upośledza zdolność mózgu do wysyłania sygnałów w całym ciele.
Połączenie uszkodzonych nerwów i zaburzonych sygnałów nerwowych może powodować takie objawy, jak zmęczenie, drętwienie, ból, osłabienie mięśni, trudności w chodzeniu i niemożność kontrolowania pęcherza lub jelit.
W badaniu MIST zastosowano trzystopniowy proces odbudowy układu odpornościowego uczestników, próbując przywrócić ich do stanu sprzed choroby.
- Własne komórki macierzyste danej osoby są zbierane z krwi i kości szpik kostny, zamrożony i przechowywany.
- Chemioterapia wysokimi dawkami jest stosowana do wymazania układu odpornościowego.
- Komórki macierzyste są rozmrażane i zawracane do krwioobiegu osoby w celu rozpoczęcia budowy nowego układu odpornościowego, który działa w zdrowy sposób, chroń zamiast atakować ciało, które zamieszkuje.
Powrót do zdrowia po transplantacji komórek macierzystych wymaga czasu, a odbiorca zwykle pozostaje w szpitalu przez tygodnie, a nawet miesiące po przeszczepie; pełna odbudowa układu odpornościowego trwa od trzech do sześciu miesięcy, zgodnie z National Multiple Sclerosis Society.
POWIĄZANE: Komórki macierzyste przeszczepy dla MS: HALT-MS Próba przekłada się na kolejną fazę
MIST jest krokiem we właściwym kierunku, ale nie odpowiada na kluczowe pytanie
Według Jeffery'ego Cohena, MD, profesora w Cleveland Clinic Lerner College of Medicine i dyrektora eksperymentalnych terapii w Mellen Center for Multiple Cleveland Clinic MIST jest krokiem we właściwym kierunku, ale jego zdaniem nie do końca satysfakcjonującym.
Dr. Cohen był jednym z organizatorów międzynarodowej konferencji na temat terapii komórkowej dla pacjentów z SM, która zgromadziła ponad 70 czołowych światowych ekspertów w tej dziedzinie jesienią 2015 r. Uczestnicy dokonali przeglądu dotychczasowych ustaleń dotyczących konkretnych terapii komórkowych i omówili je. jakie badania kliniczne są potrzebne, aby określić najbardziej obiecujące podejście do leczenia MS.
W numerze z 21 lipca 2017 r., w czasopiśmie Brain , organizatorzy, w tym Cohen, opublikowali artykuł, który zawierał zalecany następny etapy terapii komórkowej w SM.
"Zaleciliśmy przeprowadzenie randomizowanego badania AHSCT, które przeprowadzono w tym badaniu. To jest plus. Jednak to badanie nie porównało AHSCT z najbardziej skutecznymi terapiami dla stwardnienia rozsianego. Tylko 22 z 55 pacjentów w ramieniu kontrolnym było leczonych jednym z wysoce skutecznych terapii MS, natalizumabem [Tysabri], "Cohen mówi.
" Pozostali byli leczeni fumaranem dimetylu [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferon beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] lub octan glatirameru [Copaxone, Glatopa], które nie są bardzo silne, lub z mitoksantronem [Novantrone], który jest silniejszy, ale jest rzadko stosowany obecnie, jeśli w ogóle z powodu wtórnej neoplazji i kardiotoksyczność "kontynuuje Cohen.
" W związku z tym badanie MIST nie zajęło się kluczowym pytaniem: W jaki sposób AHSCT porównuje się do najlepszej dostępnej zatwierdzonej terapii w SM? "