Wczesne wyniki międzynarodowego testu na komórki macierzyste dla RRMS pokazują zmniejszone nawroty, mniejszą niepełnosprawność |

Spisu treści:

Anonim

Zainteresowanie przeszczepami komórek macierzystych jest wysokie wśród pacjentów z SM i naukowców. Getty Images

23 marca 2018

Wiele osób z postacią rzutowo-remisyjną stwardnienia rozsianego (RRMS) dobrze radzi sobie z lekami modyfikującymi chorobę. Dla tych, którzy tego nie robią, zainteresowanie przeszczepami komórek macierzystych - albo "zrestartowaniem" układu odpornościowego, albo naprawieniem uszkodzonej mieliny - rośnie w ostatnich latach.

W tak zwanej próbie MIST, której wstępne wyniki były wydana 18 marca w Europejskim Towarzystwie Przeszczepu Kości i Szpiku w Lizbonie, autologiczny hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych (AHSCT) - rodzaj terapii komórkami macierzystymi, która "restartuje" układ odpornościowy - wydaje się być znacznie lepszy niż terapia lekami w badana populacja

Wyniki przedstawione w Lizbonie pochodzą z pierwszych trzech lat badania, które ma na celu śledzenie osób zapisanych na pięć lat, a zatem są uważane za wstępne.

Oto niektóre szczegóły Badanie MIST:

  • 110 osób z aktywnym RRMS zostało zrekrutowanych i losowo przydzielonych do otrzymania AHSCT lub leków modyfikujących chorobę.
  • Proces odbył się w Chicago; Sheffield, Anglia; Uppsala, Szwecja; i São Paulo, Brazylia.
  • W ciągu roku tylko jedna osoba, która przeszła przeszczep komórek macierzystych, miała nawrót, a 39 nawrotów wystąpiło w grupie przyjmującej leki na SM.
  • Po trzech latach, 6 procent grupa komórek macierzystych doświadczyła progresji niepełnosprawności, podczas gdy 60% osób otrzymujących terapię farmakologiczną zauważyło, że ich poziom niepełnosprawności pogarsza się.
  • Niektórzy z tych, których stopień niepełnosprawności postępował w ramieniu leczenia farmakologicznego w badaniu, zostali następnie przeniesieni do ramienia przeszczepu , po czym poprawiły się ich wskaźniki niepełnosprawności.
  • Nie odnotowano znaczących skutków ubocznych w grupie AHSCT.

"Jesteśmy bardzo podekscytowani tymi niezwykle obiecującymi odkryciami," mówi dr Basil Sharrack, doktor honoris causa neurologii klinicznej i neurologa konsultanta w Royal Hallamshire Hospital w Sheffield, główny badacz w Sheffield Biomedical Research Center i współ-badacz badania MIST.

Co to znaczy "zrestartować" system odpornościowy System?

W SM, własny układ odpornościowy atakuje układ nerwowy, w szczególności ochronny materiał tłuszczowy zwany mieliną, który owija włókna nerwowe w ośrodkowym układzie nerwowym.

Może to prowadzić do uszkodzenia nerwów i blizny, co z kolei upośledza zdolność mózgu do wysyłania sygnałów w całym ciele.

Połączenie uszkodzonych nerwów i zaburzonych sygnałów nerwowych może powodować takie objawy, jak zmęczenie, drętwienie, ból, osłabienie mięśni, trudności w chodzeniu i niemożność kontrolowania pęcherza lub jelit.

W badaniu MIST zastosowano trzystopniowy proces odbudowy układu odpornościowego uczestników, próbując przywrócić ich do stanu sprzed choroby.

  • Własne komórki macierzyste danej osoby są zbierane z krwi i kości szpik kostny, zamrożony i przechowywany.
  • Chemioterapia wysokimi dawkami jest stosowana do wymazania układu odpornościowego.
  • Komórki macierzyste są rozmrażane i zawracane do krwioobiegu osoby w celu rozpoczęcia budowy nowego układu odpornościowego, który działa w zdrowy sposób, chroń zamiast atakować ciało, które zamieszkuje.

Powrót do zdrowia po transplantacji komórek macierzystych wymaga czasu, a odbiorca zwykle pozostaje w szpitalu przez tygodnie, a nawet miesiące po przeszczepie; pełna odbudowa układu odpornościowego trwa od trzech do sześciu miesięcy, zgodnie z National Multiple Sclerosis Society.

POWIĄZANE: Komórki macierzyste przeszczepy dla MS: HALT-MS Próba przekłada się na kolejną fazę

MIST jest krokiem we właściwym kierunku, ale nie odpowiada na kluczowe pytanie

Według Jeffery'ego Cohena, MD, profesora w Cleveland Clinic Lerner College of Medicine i dyrektora eksperymentalnych terapii w Mellen Center for Multiple Cleveland Clinic MIST jest krokiem we właściwym kierunku, ale jego zdaniem nie do końca satysfakcjonującym.

Dr. Cohen był jednym z organizatorów międzynarodowej konferencji na temat terapii komórkowej dla pacjentów z SM, która zgromadziła ponad 70 czołowych światowych ekspertów w tej dziedzinie jesienią 2015 r. Uczestnicy dokonali przeglądu dotychczasowych ustaleń dotyczących konkretnych terapii komórkowych i omówili je. jakie badania kliniczne są potrzebne, aby określić najbardziej obiecujące podejście do leczenia MS.

W numerze z 21 lipca 2017 r., w czasopiśmie Brain , organizatorzy, w tym Cohen, opublikowali artykuł, który zawierał zalecany następny etapy terapii komórkowej w SM.

"Zaleciliśmy przeprowadzenie randomizowanego badania AHSCT, które przeprowadzono w tym badaniu. To jest plus. Jednak to badanie nie porównało AHSCT z najbardziej skutecznymi terapiami dla stwardnienia rozsianego. Tylko 22 z 55 pacjentów w ramieniu kontrolnym było leczonych jednym z wysoce skutecznych terapii MS, natalizumabem [Tysabri], "Cohen mówi.

" Pozostali byli leczeni fumaranem dimetylu [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferon beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] lub octan glatirameru [Copaxone, Glatopa], które nie są bardzo silne, lub z mitoksantronem [Novantrone], który jest silniejszy, ale jest rzadko stosowany obecnie, jeśli w ogóle z powodu wtórnej neoplazji i kardiotoksyczność "kontynuuje Cohen.

" W związku z tym badanie MIST nie zajęło się kluczowym pytaniem: W jaki sposób AHSCT porównuje się do najlepszej dostępnej zatwierdzonej terapii w SM? "

arrow