Czy kiedykolwiek będzie lek na celiakię? |

Spisu treści:

Anonim

Obecnie trwają prace nad lekami dla osób z celiakią.Istnieje zdjęcie

Kluczowe dania na wynos

Obecnie jedyne sposobem na celiakię jest unikanie glutenu.

Nawet małe ilości glutenu mogą powodować bolesne dolegliwości u osób żyjących z celiakią. ​​

Testowane są różne leki, aby sprawdzić, czy mogą pomóc osobom z celiakią, którzy przypadkowo jeść gluten.

Ponad dwa miliony Amerykanów żyje z celiakią - autoimmunologicznym zaburzeniem trawienia, w którym jedzenie glutenu, kombinacji białek powszechnie występujących w produktach pszenicznych, aktywuje komórki odpornościowe, które uszkadzają wyściółkę jelit.

Kłucie na dietę bezglutenową jest obecnie jedynym dostępnym lekiem na celiakię. Jednak utrzymanie diety bezglutenowej na 100% może być bardzo trudne.

Wyzwania żyjące bez glutenu

Nawet przy najlepszych intencjach żyjący bezglutenowy łatwiej powiedzieć niż zrobić.

To było prawie niemożliwe, aby stwierdzić, które zapakowane "bezglutenowe" produkty żyją zgodnie z ich roszczeniami do końca zeszłego roku, kiedy Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaczęła egzekwować wytyczne dotyczące bezglutenowego etykietowania. I trudno jest zagwarantować, że przypadkowo nie zjesz glutenu w restauracji lub podczas okazji, na przykład na przyjęciu dla dobrego krewnego.

A dla niektórych, stosowanie diety bezglutenowej nie gwarantuje, że poczują lepszy. Niewielki odsetek pacjentów z celiakią (około 2 do 5 procent) nadal odczuwa objawy.

Według Alessio Fasano, MD, dyrektora Centrum Badań Celiakologicznych w Massachusetts General Hospital w Bostonie, dieta bezglutenowa jest "daleka od bycie doskonałym ". Jest to szczególnie trudne, mówi, dla osób często podróżujących, studentów uzależnionych od stołówek oraz osób z innymi ograniczeniami żywieniowymi z powodu problemów zdrowotnych, takich jak cukrzyca.

" Nieważne, jak bardzo jesteś ostrożny, zawsze są chwile, kiedy musisz polegać na innych ludziach, aby byli zdrowi "- mówi Kristen Sweet, u której w wieku 24 lat rozpoznano celiakię. Mimo utrzymywania własnej kuchni bez glutenu, Sweet wie, że zawsze będzie w ryzyko narażenia, chyba że poświęci swoje życie towarzyskie.

Jako wyszkolony naukowiec w dziedzinie genetyki, Sweet jest również boleśnie świadomy braku leków opracowanych specjalnie dla pacjentów z celiakią. Chociaż pozostawanie bezglutenowym jest skuteczne, jedna wpadka może oznaczać dni występowania objawów, takich jak ból brzucha, zaparcia i zmęczenie. "Problem polega na tym, że kiedy dostajesz" pogrubienie ", nie ma rozwiązania. Nic nie możesz zrobić, aby zmniejszyć cios ", mówi.

ZWIĄZANE: Dla naszej rodziny, bezglutenowe nie jest modą, to ratownik

Poza dietą bezglutenową

Dr. Fasano twierdzi, że dekady badań zaczynają przynosić efekty dzięki nowym lekom zaprojektowanym, aby pomóc osobom z celiakią wykraczać poza utrzymanie diety bezglutenowej. Oto cztery leki w badaniach klinicznych:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

  • Jak to działa: ALV003 to połączenie dwóch enzymów, które posiekają gluten, zanim będzie miał szansę aktywować układ odpornościowy. Zostałaby podjęta przed lub w trakcie potencjalnej ekspozycji na gluten.
  • Dowody: Lek ten został ostatnio zbadany w fazie klinicznej, którego wyniki opublikowano w czerwcu 2014 r. W Gastroenterologii. Podczas próby 34 ochotników z celiakią jadło 2 g glutenu dziennie przez sześć tygodni, a połowa z nich przyjmowała ALV003. Lek zapobiegał uszkodzeniu jelit obserwowanemu w biopsji pod koniec badania. Obecnie trwają prace nad fazą 2b, trwającą 12 tygodni.

AN-PEP (specjalność DSM Food)

  • Jak to działa: AN-PEP to inny enzym, który w zasadzie je gluten. Uważa się, że AN-PEP działa najlepiej, gdy jest przyjmowany, gdy gluten jest nadal w żołądku.
  • Dowody: AN-PEP okazał się bezpieczny w małym badaniu z 2013 r. Opublikowanym w World Journal of Gastroenterology. W badaniu 16 osób zjadało 7 gram glutenu dziennie przez dwa tygodnie, a połowa z nich również jadła AN-PEP, a połowa przyjmowała placebo. Jednak grupa przyjmująca placebo nie zachorowała w trakcie badania, aby wykazać, że enzym ma jakikolwiek wpływ, więc trzeba będzie przeprowadzić dalsze badania.

Acetat Larazotide (Alba Therapeutics)

  • Jak to działa? działa: Octan Larazotide blokuje białko, które przenosi kawałki glutenu przez jelito, gdzie komórki odpornościowe mogą je zobaczyć. Fasano i jego koledzy odkryli, że to białko nośnikowe, zwane zonuliną, jest nadprodukowane przez chorych na celiakię po zjedzeniu glutenu.
  • Materiał dowodowy: Najnowsza próba dotycząca octanu larazotydu, opublikowana w lutym 2015 r. W Gastroenterologii, była fazą 2 badania pacjentów z celiakią na diecie bezglutenowej. Wolontariusze przyjmujący lek doświadczyli mniej dni z objawami choroby podczas trwającego 12 tygodni badania.

Nexvax2 (ImmusanT)

  • Jak to działa: Podobnie jak w przypadku zastrzyku alergicznego, Nexvax2 eksponuje układ odpornościowy na gluten. w kontrolowany sposób, tak że komórki odpornościowe, które zazwyczaj są aktywowane, zostają wyłączone lub wyeliminowane.
  • Dowód: Do tej pory tylko badanie fazy 1 pokazujące, że Nexvax2 jest bezpieczny, zostało zakończone. Prowadzone są dalsze badania, aby sprawdzić, czy jest skuteczny.

Według Sheila Crowe, MD, gastroenterolog z University of California, San Diego School of Medicine, większość tych metod nie zastąpi diety bezglutenowej. Enzymy mogą na przykład zatrzymać działanie kilku gramów glutenu na raz. Średnia dieta zawiera od 10 do 50 gramów glutenu dziennie.

Dla ludzi takich jak Sweet, jest to absolutnie w porządku. "Nie mam nic przeciwko temu, że jestem bezglutenowy", mówi. Ma tylko nadzieję na złagodzenie stresu związanego z kolacją lub zjedzeniem domowego posiłku przyjaciela.

Długa droga z laboratorium do apteki

Wszystkie wyżej wymienione leki mają przed sobą długą drogę. są dostępne do zakupu. 30 marca FDA zorganizuje warsztaty, na których będą omawiane wyniki badań klinicznych, niezbędne do zatwierdzenia nowego leku na celiakię. Na przykład w niektórych badaniach odnotowano objawy żołądkowo-jelitowe, podczas gdy inne skupiały się na uszkodzeniu jelita obserwowanym w biopsji.

Marilyn Grunzweig Geller, dyrektor generalna Fundacji Chorób Celiakalnych, mówi, że ma nadzieję, że nowe standardy spowodują "otwarcie śluzy" na więcej firmy produkujące leki na celiakię i dające nadzieję na leczenie poza dietą bezglutenową zbliżoną do rzeczywistości.

arrow