Spisu treści:
- Czym różni się PPMS od RRMS?
- Jak działa Ocrevus
- Wygoda a korzyść z Ocrevusa
- Doświadczenia ludzi biorących Ocrevus
- Nadzieja na przyszłość
Gdy FDA zaaplikuje lek Ocrevus (ocrelizumab) w marcu 2017 r. , była to ważna wiadomość w świecie stwardnienia rozsianego (MS). Istnieje około 15 innych leków - znanych jako leki modyfikujące przebieg choroby lub DMT - w przypadku SM, ale one leczą tylko najczęstszą postać SM, zwaną powracającym i opóźniającym stwardnieniem rozsianym (RRMS).
Ocrevus jest przełomowy, ponieważ, chociaż był bardzo skuteczny dla RRMS, jest także pierwszym lekiem zatwierdzonym do leczenia pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego (PPMS), mniej powszechnej postaci choroby.
Według National Multiple Sclerosis Society, 85 procent ludzi MS ma RRMS, a 10-15% ma zdiagnozowane PPMS.
Przed Ocrevusem było bardzo mało lekarzy, którzy mogliby zrobić dla swoich pacjentów z PPMS inne niż leki i inne terapie w leczeniu objawów. Nic nie spowolniło progresji samej choroby.
"Czekaliśmy, jako lekarze, którzy są pasjonatami naszych pacjentów, na przełom i aprobaty FDA w produktach takich jak Ocrevus," mówi Aaron Boster, MD, systemy medyczne szef i dyrektor neuroimmunologii centrum MS w OhioHealth Neuroscience w Columbus. "To zmienia pole gry i jest bardzo ekscytujące."
ZWIĄZANE: 10 istotnych faktów o pierwotnie postępującym SM
Czym różni się PPMS od RRMS?
MS jest chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje osłonki mielinowe, które chronią włókna nerwowe w mózgu, rdzeniu kręgowym i nerwie wzrokowym. Włókna nerwowe również mogą zostać uszkodzone lub zniszczone. To z kolei spowalnia lub zakłóca przekazywanie impulsów nerwowych z mózgu, powodując objawy, takie jak zmęczenie, mrowienie i drętwienie, osłabienie, problemy z widzeniem i trudności w chodzeniu.
W nawracająco-zwalniającym stwardnieniu rozsianym, najczęściej występującym typie, Objawy mają tendencję do okresowego wyrównania, a następnie ciągłego całkowitego lub częściowego wyzdrowienia.
Osoby z PPMS odczuwają stale nasilające się objawy z kilkoma lub bez okresów powrotu do zdrowia. Uszkodzenia nerwów są zwykle bardziej skupione w rdzeniu kręgowym niż w mózgu i mogą powodować znaczniejszą niepełnosprawność niż RRMS.
POWIĄZANE: Kiedy MS atakuje rdzeń kręgowy
Jak działa Ocrevus
Ponieważ PPMS wymaga mniej aktywność zapalna i bardziej stopniowe niszczenie i utrata włókien nerwowych, dostępne DMT nie są skuteczne w spowalnianiu uszkodzeń nerwowych, które występują w PPMS. Przez wiele lat naukowcy uważali, że tylko komórki T - składniki odpowiedzi odpornościowej - były zaangażowane w proces stwardnienia rozsianego; stąd wiele leków, które są dostępne docelowe komórki T.
Badania nad Ocrevus ujawniły, że stwardnienie rozsiane także angażuje komórki B, inny czynnik w odpowiedzi immunologicznej. Ocrevus celuje i niszczy typ komórek B zwanych komórkami B dodatnimi pod względem CD20.
Wyniki z badań Ocrevusa są imponujące pod względem skuteczności w obu postaciach choroby.
Próby na ludziach z RRMS, znane jako OPERA I i II sprawiły, że Ocrevus był lekiem pierwszego rzutu w tej postaci choroby. Lek Ocrevus wykazał większą skuteczność w porównaniu z dużą dawką leku Rebif (interferon beta-1a) i zmniejszył wskaźnik nawrotów o 46 i 47 procent w ciągu dwóch lat. W ciągu 12 i 24 tygodni progresja niepełnosprawności została zredukowana o 43 procent i 37 procent w obu okresach i obu badaniach.
W badaniu ORATORIO Phase III porównywano Ocrevus z placebo u osób z PPMS. W tym badaniu prawdopodobieństwo potwierdzonej progresji niepełnosprawności zostało zmniejszone o 24 procent przez co najmniej 12 tygodni i 25 procent przez co najmniej 24 tygodnie. Co więcej, czas potrzebny pacjentom na przejście 25 stóp (standardowy test progresji) zmniejszył się o 29 procent w 120 tygodniu.
POWIĄZANE: Co ludzie ze stwardnieniem rozsianym powinni wiedzieć o Ocrelizumab
Wygoda a korzyść z Ocrevusa
Kolejną rzeczą, która sprawia, że Ocrevus jest atrakcyjny, jest czynnik wygody. Istniejące DMT są podawane za pomocą pigułek, zastrzyków lub naparów, niektóre wymagają codziennego dawkowania, niektóre co tydzień, niektóre co dwa tygodnie i co miesiąc. Ocrelizumab podaje się w postaci infuzji dwa razy w roku.
"Ocrevus okazał się bardzo wygodny", mówi Ellen Lathi, MD, dyrektor Centrum Stwardnienia Rozsianego Elliot Lewis w Wellesley w stanie Massachusetts. "Ponieważ potrzebujesz tylko infuzji co sześć miesięcy, to pozwala pacjentom zapomnieć, że mają stwardnienie rozsiane przez 363 dni roku."
Ryzyko i skutki uboczne Ocrevus są porównywalne do tych z innych DMT, chociaż niektóre badania zasugerowały Ocrevus może zwiększać ryzyko raka piersi. Jako środek ostrożności lekarze zalecają kobietom przyjmowanie leków na bieżąco z mammogramami.
Doświadczenia ludzi biorących Ocrevus
Według Genentech, który produkuje lek, około 30 000 recept dla Ocrevusa zostały napisane od momentu zatwierdzenia.
Jedną z pierwszych osób, które otrzymały infuzję leku jest Kani Nicodemus, 52, instruktor fitness w Milford, New Hampshire.
Nikodemus otrzymał diagnozę SM w 2001 i początkowo zdecydowała się nie przyjmować żadnych leków, zamiast tego skupiała się na swoim schemacie diety i ćwiczeń fizycznych.
"Do 2008 roku nie miałem wielu objawów" - mówi. "Potem rozwinąłem neuropatię i zmęczenie, więc mój neurolog postawił mnie na Gilenyi (fingolimod), a potem Aubagio (teriflumonid)."
W 2013 Nikodem zauważył nowe objawy, w tym problemy z poruszaniem się z lewą nogą i stanem nazywane "stopą opadową", w której masz problem z podniesieniem przedniej części stopy podczas chodzenia. W miarę postępu objawów jej lekarze doszli do wniosku, że prawdopodobnie ma PPMS.
"W tym czasie nie było dostępnych terapii dla PPMS, więc kontynuowałem z Aubagio i przerywałem go tylko w styczniu 2017 r." Mówi Nikodem. "Dwa miesiące później, zacząłem Ocrevus. Nie było żadnej dalszej progresji, a moje objawy były dobrze kontrolowane. Mniej czasu zajmuje mi odzyskanie nogi po stopie. Dla mnie to ogromna korzyść, ponieważ nie jestem osobą spokojną. "
Trish Palmer, 34, z Columbus w stanie Ohio, została zdiagnozowana z RRMS w 2013 roku i była na trzech różnych lekach bez znacznej poprawy. "W 2015 roku miałam bardzo znaczący nawrót" - mówi.
Po sześciu miesiącach leczenia lekiem Ocrevus Palmer czuje, że lek działa. "Miałem czyste MRI i byłem bardziej aktywny w ostatnich kilku miesiącach. Zaczynam mieć pewność, że jest to rozwiązanie długoterminowe. "
Nadzieja na przyszłość
Za wcześnie jest powiedzieć, jak sprawy będą się układać w czasie, ale po roku dr Lathi mówi lek uzyskał "A-plus" od swoich pacjentów.
Dr. Boster zwraca uwagę, że lekarze "nie mogą odwrócić szkód, które już zostały zrobione pacjentom, ale możemy zatrzymać dalszy postęp. Kiedyś mówiłem moim pacjentom: "Mogę sprawić, żebyś się pogorszył wolniej". Teraz mogę powiedzieć "Zróbmy to stop". To bardzo ekscytujące. "
