Będę pierwszym, który powie, że ludzie w FDA mają ciężką pracę. Ich obowiązkiem jest chronić bezpieczeństwo publiczne iz pewnością nie narażać tych z nas, którzy są chorzy na leki, które dają fałszywą nadzieję lub ogromne ryzyko. A jeśli chodzi o rozważanie nowych leków do zatwierdzenia, wiem, jak bardzo chcą, aby wszystko było dobrze za pierwszym razem. Ostatnią rzeczą, jakiej potrzebują, to wyciągnięcie leku z rynku po tym, jak ludzie zostali ranni, co zaszkodzi wiarygodności FDA dla Kongresu.
Rozumiem to wszystko, a co za tym idzie, nie jest napisane bez szacunku. Ale gdy spojrzałem w Waszyngtonie, na proces rozważania nowych leków na raka, poczułem, że FDA działa zbyt konserwatywnie, jeśli chodzi o leki potencjalnie ratujące życie lub przedłużające życie.
Było dla mnie jasne, że ich doradcy (lub przynajmniej większość z nich) nie były tak kompetentne, jak się spodziewaliśmy. Wydawało się, że nie są oni zaznajomieni z nową nauką i potrzebami społeczności, z której skorzystają. Tak było w przypadku, gdy nowe zgłoszenie leku na Genasense dla CLL wydawało się być skazane przez Oncologic Drug Advisory Committee i kierownictwo rakowe FDA.
Moja natychmiastowa reakcja była taka, że zrobiono niesprawiedliwość. A twarze kilku superukaurzystów białoruskich potwierdziły, że po zakończeniu przesłuchania. Więc co robić? Czy było to po prostu strata dla ludzi takich jak ja z CLL, czy też istnieje większe obawy, które mogą utrudnić przyjęcie zatwierdzonych leków przeciwnowotworowych? Czy kongresowe obawy dotyczące bezpieczeństwa narkotyków wywierają tak duży nacisk na FDA, że poprzeczka jest ustawiona zbyt wysoko?
Czy jestem cały mokry?
Zadzwoniłem do wiceprezesa ds. Legislacyjnych w Towarzystwie Białaczki i Chłoniaka (LLS), aby dowiedzieć się. Odpowiedź brzmiała: nie, wcale. Według George'a Dahlmana, chociaż nie popierają żadnego konkretnego podania o leku, generalnie czują się komitetami doradczymi ds. Narkotyków FDA, a sama FDA nie ma wystarczającej wiedzy specjalistycznej, jeśli chodzi o przegląd proponowanych terapii nowotworowych, które mogą przynosić dodatkowe korzyści z leczenia. I obawiają się, że firmy farmaceutyczne nie posuną się naprzód z nowymi lekami, a rząd podejmie takie konserwatywne i być może niedoinformowane podejście. Eksperci ds. Rozwoju narkotyków, z którymi rozmawiałem (naukowcy, którym zależy na ratowaniu życia) są coraz bardziej zniechęceni. Jestem, jako obrońca pacjenta i pacjenta, również zniechęcony.
Poprosiłem LLS, aby mi powiedział i powiedział pacjentom, w jaki sposób nasze głosy mogą pomóc. Czy powinniśmy rozmawiać z przedstawicielami Kongresu i senatorami? Czy przywództwo FDA nas wysłucha?
Ze względu na moje starania biznesowe, jest kilka rzeczy, które powinieneś wiedzieć. HealthTalk w przeszłości produkowało programy leczenia CLL, które były sponsorowane przez nieograniczone granty od Genta, twórcy Genasense. Chociaż nie ma aktualnych ani planowanych programów, powinieneś wiedzieć, że istnieje możliwość przyszłych programów. Ponadto prowadzę teraz firmę o nazwie Patient Power, która otrzymała od Genty nieograniczoną dotację, aby ułatwić podróż trzech osób (ja, członek rodziny pacjenta z CLL i innego pacjenta z CLL) na przesłuchanie publiczne w zeszłym tygodniu. Zarówno w HealthTalk, jak iw Pient Power, Genta ani nie podpowiadała, ani nie miała żadnej kontroli ani wpływu na to, co mówimy lub piszemy.
Mówiąc osobiście, jako pacjent z CLL, nie mam nic do zyskania z zatwierdzeniem Genasense. W tej chwili nie potrzebuję lekarstwa. Oczywiście, są inni pacjenci, którzy tego potrzebują. Ale odkładając to na chwilę, a co z następnym przesłuchaniem w sprawie raka? Czy panel wyraźnie zrozumie problemy i będzie posiadał wiedzę specjalistyczną w zakresie odpowiednich chorób nowotworowych i czy zrozumieją oni przywództwo w zakresie leków przeciwnowotworowych FDA? Jeśli tego nie zrobią, czy leczenie, którego potrzebujesz kiedyś (a może senator lub przedstawiciel kongresu może być potrzebny) nie będzie dostępne z powodu zimnej wody rzucanej na rozwój leków? Martwię się.
Jeszcze jedno: bardzo doceniłem możliwość składania zeznań na ostatnim posiedzeniu komisji FDA. Słuchali z szacunkiem i było to bardzo otwarte przesłuchanie. Ale była część procesu, który wydawał się niewłaściwie za zamkniętymi drzwiami. W związku z rozprawą, przesłuchałem urzędnika FDA o tym, do kogo się zgłosili, aby zdobyć doświadczenie w zakresie CLL. Powiedziała, że prowadziła rozmowy telefoniczne z konsultantami CLL, ale były one objęte umowami o zachowaniu poufności i zabroniono im ujawniania, kim są lub jak doradzono FDA. Powiedziała, że potrzebuję zgody od firmy aplikującej leki, aby uzyskać więcej informacji. Sprawdziłem w firmie i powiedzieli, że mam ich zgodę.
Teraz wrócę do FDA, aby dowiedzieć się więcej o procesie i podzielić się nim z wami. Próbuję tylko dowiedzieć się, czy proces się załamuje, a nasza nadzieja na nowe leki jest zagrożona. Bądź na bieżąco i daj mi znać, co myślisz.
-Andrew
Aktualizacja:
Naprawdę zaczynamy coś tutaj. Ludzie z całego świata (dosłownie) chwytają mnie o tym temacie. Kontynuujmy to i naprawdę zrozumiemy to słowo. Powiedz innym, żeby tu przyjechali i zachęć ich do komentarza, wielkie psy je oglądają i czytają! Wejdź na digg.com iw prawym górnym rogu znajdziesz wyszukiwarkę, wpisz CLL i pokażę mój artykuł zatytułowany "Czy FDA brakuje ekspertów do zatwierdzania leków?" Wystarczy kliknąć przycisk "digg it". Im więcej osób zagłosuje na blog, tym więcej osób go przeczyta!
