Nowy lek spowalnia postęp stwardnienia rozsianego, w tym zaawansowaną postać choroby zwyrodnieniowej nerwu, dla której obecnie nie ma leczenia , według pary nowych badań klinicznych.
Jeden specjalista stwardnienia rozsianego nazwany dożylnie lek, ocrelizumab, "przełom".
Ocrelizumab zmniejszył postęp niepełnosprawności związanej z SM o 24 procent u ludzi z pierwotnie postępującym MS do placebo, wynika z jednego pokazu badań klinicznych.
Naukowcy porównali ocrelizumab z placebo lub atrapą leku, ponieważ nie ma zatwierdzonego leczenia dostępnego dla pierwotnie postępującego MS. Ta forma dotyczy około 15 procent pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, powiedział dr Stephen Hauser, przewodniczący neurologii na Uniwersytecie Kalifornijskim, San Francisco.
"To przedstawia nową nadzieję dla ludzi z postępującym stwardnieniem rozsianym," powiedział Hauser, który pracował na oba raporty.
Ocrelizumab okazał się także lepszy w leczeniu osób z nawracającym stwardnieniem rozsianym, najpowszechniejszą postacią MS, w porównaniu z innymi dostępnymi lekami, inne badanie kliniczne wykazało.
"Dane są naprawdę dość dramatyczne," Hauser powiedziany. "Pokazują za pomocą MRI, że nowe obszary zapalenia w mózgu zostały zredukowane o 95 procent w porównaniu z obecnym leczeniem."
ZWIĄZANE: Jak znaleźć specjalistę, który leczy stwardnienie rozsiane
Ocrelizumab, pod marką Ocrevus, oczekuje na zatwierdzenie przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków. FDA miała zatwierdzić lek w tym miesiącu, ale ostatnio rozszerzyła swój przegląd na marzec.
"Mamy nadzieję, że lek będzie dostępny na wiosnę" - powiedział dr Aaron Miller, dyrektor medyczny Mount Sinai. Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis w Nowym Jorku. "Spodziewam się, że zostanie szeroko rozpowszechniony."
Hauser wyjaśnił, że stwardnienie rozsiane występuje, gdy układ odpornościowy atakuje osłonę ochronną, która pokrywa włókna nerwowe, która składa się z substancji tłuszczowej zwanej mieliną.
Ocrelizumab leczy stwardnienie rozsiane przez zubożenie komórki odpornościowe, które produkują przeciwciała, aby zaatakować mielinę, powiedział Hauser.
Początkowo stwardnienie rozsiane cechuje stan zapalny, który pojawia się, gdy układ odpornościowy aktywnie atakuje mielinę. W tej fazie, znanej jako nawracające stwardnienie rozsiane, pacjenci zmieniają naprzemiennie aktywne ataki MS, a następnie okresy remisji, zauważył Hauser.
Ale po zniszczeniu pochewki mielinowej, niektórzy pacjenci z chorobą stwardnienia rozsianego osiedlą się w długiej fazie zwyrodnieniowej znanej jako pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane. Zamiast ataków choroby, pacjenci odczuwają powolne i postępujące pogorszenie funkcji motorycznej, powiedział Hauser.
SM dotyka około 2,3 miliona ludzi na całym świecie, w tym około 400 000 osób w Stanach Zjednoczonych, autorzy badania powiedzieli w notatkach w tle.
Chociaż nie ma lekarstwa na jakąkolwiek formę MS, dostępnych jest wiele terapii dla nawracającego SM w celu złagodzenia objawów. W badaniu klinicznym dotyczącym tej formy zaburzenia porównywano ocetlizumab z interferonem beta-1a, który jest obecnie standardowym lekarstwem.
Ocrelizumab zmniejszał nowe stany zapalne, a także powodował zmniejszenie o 47% nawrotów i 43-procentowe zmniejszenie niepełnosprawności w porównaniu do interferonu, doniesiono o badaniu klinicznym. Hauser służył jako naukowe krzesło komitetu sterującego dla tego procesu.
Miller powiedział, że lek ten również okazał się pierwszym prawdziwym promieniem nadziei dla ludzi z postępującym SM, spowalniając postęp choroby w ograniczony, ale znaczący sposób.
"Nigdy nie mieliśmy żadnych odpowiednich terapii dla pierwotnie postępującego MS. Pod tym względem jest to przełom" - powiedział Miller. "Oczywiście chcielibyśmy zobaczyć wyższe poziomy większej redukcji, ale jest to zdecydowanie bardzo ważne odkrycie dla odpowiednich pacjentów."
Lek był również bardzo dobrze tolerowany przez pacjentów, powiedział Hauser i Miller.
Około jedna trzecia pacjentów cierpiała na reakcję na wlew leku, ale inne leki pomagały leczyć te objawy bez długotrwałych skutków, Hauser powiedziany. Tylko 1,3 procent pacjentów rozwinęło poważną infekcję, w porównaniu do 2,9 procent osób leczonych interferonem.
Obie próby kliniczne były sponsorowane przez producenta leku, F. Hoffmann-La Roche. Wyniki opublikowano 21 grudnia w New England Journal of Medicine .
