Stwardnienie rozsiane, choroba autoimmunologiczna atakująca mózg i rdzeń kręgowy, jest podstępna. Powoduje objawy od ograniczonego ruchu do głębokiego zmęczenia. Lecz teraz dostępne są zabiegi medyczne, które spowalniają postęp choroby, a kolejne są w przygotowaniu. Poniżej znajduje się informacja o najbardziej obiecujących nowych terapiach …
Stwardnienie rozsiane (MS) zwykle atakuje ludzi w sile wieku - w wieku od 20 do 50 lat - wpływając na ich równowagę, mowę i koordynację mięśni.
"Dla kobiet, właśnie wtedy podejmują decyzje dotyczące ścieżek kariery, małżeństwa i macierzyństwa ", mówi dr Tim Coetzee, główny specjalista ds. badań w National Multiple Sclerosis Society.
Postępująca choroba zapalna, stwardnienie rozsiane, niszczy błonę tłuszczową o nazwie mielina, która chroni włókna nerwowe w ośrodkowym układzie nerwowym lub mózgu i rdzeniu kręgowym. Po zniszczeniu pochewki mielinowej, komunikaty nerwowe zostają przerwane, czego skutkiem są symptomy od zdrętwienia do utraty wzroku do porażenia.
"Nieprzewidywalność stwardnienia rozsianego - jej cecha charakterystyczna - może stanowić wiele wyzwań, aby posunąć się naprzód ze swoim życiem, nie jest to najmniejsza możliwość zwiększenia ograniczeń ", mówi.
Niektórzy mogą na przykład rozważyć możliwość opieki nad dzieckiem lub posiadania pracy.
Choroba występuje 2-3 razy tyle samo kobiet co mężczyzn i 400 000 osób w Stanach Zjednoczonych, według National Multiple Sclerosis Society.
Naukowcy nie są pewni, dlaczego kobiety są bardziej podatne na SM. Niektórzy spekulują, że genetyka i żeńskie hormony mogą odgrywać pewną rolę, mówi neurolog Robert Glanzman, MD, globalny lider rozwoju ocrelizumabu dla Pharma Development w Hoffmann-La Roche w Nutley, NJ.
Nadchodzące postępy w badaniach przejmują kontrolę nad ręce pacjentów.
"Badania umożliwiły szybszą i szybszą diagnozę" - mówi Coetzee. "To otwiera możliwości wcześniejszego leczenia terapiami modyfikującymi przebieg choroby, najlepszym sposobem na odwrócenie przyszłej aktywności choroby."
"Doprowadziło to również do leczenia określonych objawów, takich jak zdolność do walki ze zmęczeniem lub poprawy chodzenia, "Mówi.
" Zanim [FDA] zatwierdził pierwszą z terapii modyfikujących przebieg choroby - interferon beta-1b w 1993 r. - [lekarze] nie mieli możliwości modyfikacji i spowolnienia postępu choroby "- mówi Coetzee.
"Teraz jesteśmy w stanie opracować terapie modyfikujące chorobę, które będą ukierunkowane na określone części układu odpornościowego", mówi. "Obserwujemy wszechstronny rozwój strategii leczenia, co jest naprawdę dobrą wiadomością."
Tutaj neurolodzy i naukowcy opracowujący nowe metody leczenia wyjaśniają najbardziej ekscytujące leki na stwardnienie rozsiane dostępne i na horyzoncie.
Stwardnienie rozsiane leczenie # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab jest genetycznie modyfikowanym przeciwciałem, które niszczy komórki B, rodzaj komórki odpornościowej, która napędza system odpornościowy, aby zaatakować mózg i rdzeń kręgowy, dr Glanzman mówi.
"Wiele chorób immunologicznych to napędzany przez komórki B "wyjaśnia.
Dlaczego emocje? Wstrzykiwalny lek przeciwgorączkowy jest pierwszym produktem wykazującym pozytywne wyniki badań zarówno w postępującej postaci choroby, jak i częściej występujących postaciach nawracających, które według analityków powinny sprawiają, że jest to zniewalające leczenie dla lekarzy, donosi Reuters.
Wyniki z kluczowego badania III fazy dotyczącego leku w pierwotnie postępującej stwardnieniu rozsianym (PPMS) wykazały, że ocrelizumab znacząco zmniejsza postęp klinicznej niepełnosprawności, w Przez co najmniej 12 tygodni trwa to dłużej.
Potencjalne pułapki: "Martwimy się o każdy lek, który [zmienia] układ odpornościowy, który chroni organizm przed infekcją i rakiem" - mówi dr Glanzman
Według agencji Reuters częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z ocetlizumabem, w tym ciężkimi zakażeniami, była również podobna do placebo.
Jako lek oparty na przeciwciałach prawdopodobnie będzie kosztowny. Jednak firma Roche, producent leków, nie podała szacunków cenowych, podała agencja prasowa.
Dostępność: W lutym 2016 r. Ocrelizumab (Ocrevus) uzyskał od FDA "oznaczenie leczenia przełomowego" w leczeniu pierwotnie postępującego SM, według Roche. Ostateczna decyzja FDA o zatwierdzeniu jest oczekiwana do końca roku.
Leczenie stwardnienia rozsianego # 2: Terapia komórkami macierzystymi
Leczenie pomaga regenerować osłonkę mielinową syntetycznymi substancjami chemicznymi, które "włączają" cząsteczkę zwaną retinoidem w komórkach macierzystych mózgu dorosłego mózgu gamma, mówi Jeffrey K. Huang, główny pracownik naukowy w MS Society w Cambridge Center for Myelin Repair, University of Cambridge, Anglia.
Te molekuły pomagają przekształcać dorosłe komórki macierzyste do komórek wytwarzających mielinę, zwanych "oligodendrocytami".
"Aby mielina była regenerowana w MS, wystarczająca ilość oligodendrocytów musi być dostępna w [uszkodzonym] obszarze", mówi Huang.
Dlaczego emocje? W MS zarówno włókna nerwowe jak i komórki wytwarzające mielinę są uszkodzone, ale zawsze są niedojrzałe komórki oligodendrocytów, które teoretycznie mogłyby dojrzeć i pomóc w naprawie mieliny.
Tak się stało, gdy gryzoniom wstrzyknięto lek.
"Było to szczególnie ekscytujący ponieważ pokazuje potencjalny cel leku dla terapii regeneracyjnej w SM i potencjalnie nową aplikację dla znanych leków [leki RXR] w naprawie mieliny "- mówi Huang.
Potencjalne pułapki:" leki RXR nie były testowane na pacjentach z SM , więc nie jest jasne, jakie mogą być skutki uboczne lub na jakim etapie leczenia RXR leki byłyby najbardziej skuteczne, "mówi.
Dostępność : leki RXR, takie jak beksaroten, są w badaniach klinicznych innych chorób , jak na przykład niektóre nowotwory, mówi Huang.
Na przykład beksaroten został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) w 1 r. w leczeniu chłoniaka z limfocytów T
Konieczne są dalsze badania, zanim zostaną one uznane za dla stwardnienia rozsianego
Leczenie stwardnienia rozsianego # 3: Teriflunomid
Doustny lek, teriflunomid zmienia odpowiedzi immunologicznych komórek T, które uszkadzają mózg i rdzeń kręgowy w stwardnieniu rozsianym. Lek zmniejsza stany zapalne i ataki komórek na mózg, mówi Coetzee.
Dlaczego emocje? W pierwszym badaniu fazy 3 teriflunomid zmniejszył wskaźniki nawrotów aż o 31,5% i zmniejszył liczbę zmian, lub blizny, w których komórki odpornościowe zaatakowały osłonkę mielinową w mózgu.
To także zmniejsza progresję pacjentów z SM do niepełnosprawności o prawie 30%.
"To imponujące wyniki," mówi Coetzee. "Jest inaczej, ponieważ jest to lek doustny i celuje w inną część szlaku immunologicznego niż inne obecne leki."
Przewiduje on czas, kiedy lekarze mogą stosować kombinację leków, z których każda koncentruje się na innej części układu odpornościowego.
Potencjalne pułapki: Może powodować uszkodzenie wątroby, mówi Coetzee. Wydaje się, że leki podnoszą poziom enzymów wątrobowych, które mogą być wynikiem uszkodzenia komórek lub stanu zapalnego, zgodnie z kliniką Mayo. Według National Institutes of Health problemy z wątrobą były najbardziej widoczne u pacjentów, którzy już chorowali na wątrobę lub przyjmowali inne leki szkodliwe dla narządu.
Ponadto, "jeśli musisz przełączyć się na inny lek, musisz poczekać spora ilość czasu, zanim teriflunomid wyłączy się z twojego systemu. "Naukowcy jeszcze nie wiedzą dokładnie, ile czasu.
Dostępność: Teriflunomid zatwierdzony przez FDA we wrześniu 2012 r.
Leczenie wielu stwardnień # 4: Laquinimod Laquinimod, lek doustny raz dziennie, to mała, syntetyczna cząsteczka, która zmniejsza poziom cytokin, cząsteczek wydzielanych przez komórki odpornościowe, które wzmagają stan zapalny i przyciągają inne komórki odpornościowe atakujące mózg, wyjaśnia Coetzee.
Dlaczego? podekscytowanie? "Zmniejsza produkcję cytokin i zmniejsza aktywność zapalną", mówi.
W jednym z dwóch badań fazy 3 naukowcy odkryli, że zmniejsza on wskaźniki nawrotów o 23%, niepełnosprawność o 36%, i zanik mózgu, lub utrata komórek nerwowych, przez 33,8%.
Ponadto, pigułka jest wygodniejsza i wygodniejsza dla pacjentów z SM niż wstrzykiwanie lub podawanie leków.
"Chociaż pacjenci mogą dawać sobie zastrzyki lub dać im ukochaną osobę, większość wolałaby nie radzić sobie z dyskomfortem i niedogodnościami", Coetzee mówi. "Miesięczne infuzje wymagają podróży do miejsca infuzji lub gabinetu lekarskiego, spędzając kilka godzin poza dniem pracy."
Opcje ustne są ważne, ponieważ są wygodne i mogą poprawić zgodność, mówi.
Potencjalne pułapki: Niektórzy pacjenci mieli przejściowy, podwyższony poziom enzymów wątrobowych, który może sygnalizować zapalenie lub uszkodzenie komórek wątroby.
Ale lakwinimod nie prowadził do problemów z wątrobą w badaniach klinicznych, Coetzee mówi.
"[To] również nie wykazywały tak dużej korzyści w porównaniu do placebo, jak inne leki ", mówi Coetzee. "Potrzebujemy więcej danych, aby pokazać jej zalety."
Dostępność: Na początku 2014 r. Europejskie organy regulacyjne zaleciły, aby lakwinimod nie był zatwierdzony do obrotu w Europie z powodu ryzyka związanego z lekiem. Mimo to producent pozostaje wierny rozwojowi lakwinimodu w leczeniu MS i ma nadzieję na uzyskanie zatwierdzenia FDA do 2018 roku.
Leczenie stwardnienia rozsianego # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, silne przeciwciało, niszczy komórki odpornościowe limfocytów T i B, które uszkadzają mózg i rdzeń kręgowy u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, mówi Aaron Miller, MD, dyrektor medyczny Corinne Goldsmith Dickinson Center dla stwardnienia rozsianego w Mount Sinai School of Medicine w Nowym Jorku.
Dlaczego emocje? W Badanie II fazy z 2008 r. Wykazało, że osoby chore na SM miały 74% redukcję ryzyka nawrotu i 71% zmniejszenie ryzyka niepełnosprawności w porównaniu z interferonem beta 1-a, lekiem zatwierdzonym przez FDA.
"Jest to również jedyny lek dla SM jest roczne "- mówi dr Miller. "Jest podawany dożylnie codziennie przez pięć dni, a następnie pacjent nie ma więcej leczenia przez rok."
W drugim roku pacjent ma tylko trzy dni leczenia.
Potencjalne pułapki: Około 3% Pacjenci z SM w badaniu III fazy rozwinęli immunologiczną plamę małopłytkową (ITP), potencjalnie poważną chorobę, która obniża liczbę płytek krwi koniecznych do krzepnięcia.
Około 20% pacjentów rozwinęło problemy z tarczycą, takie jak niedoczynność lub nadczynność tarczycy.
"Te efekty uboczne są możliwe do opanowania pod ścisłym nadzorem lekarza", mówi Coetzee.
Niektórzy pacjenci z SM mieli reakcję alergiczną na infuzję, mówi. Badacze próbują ustalić, kto może być podatny na zagrożenia.
Ponadto, ponieważ alemtuzumab zmienia układ odpornościowy, otwiera pacjentów na infekcję.
Dostępność: FDA zatwierdziła alemtuzumab w listopadzie 2014 r. W leczeniu nawracających postaci MS. Lek podaje się w infuzji dożylnej - przez 5 kolejnych dni początkowo i przez 3 kolejne dni rok później, raporty FDA.
Leczenie stwardnienia rozsianego # 6: Daclizumab
"Przeciwciało daclizumab wydaje się działać poprzez zwiększenie liczby komórki odpornościowe, zwane naturalnymi komórkami zabójczymi, "mówi dr Miller.
Ich ekspansja powoduje uciśnięcie limfocytów T, które powodują reakcję zapalną u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym
Dlaczego emocje? W badaniu fazy 2, daklizumab zmniejszyć częstość nawrotów o 54%, liczbę zmian wykrytych za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) o 69% i ryzyko inwalidztwa o 57% przy najniższej dawce.
Jest to również wygodne: "To jest podawane przez zastrzyki, że pacjenci potrafią zrobić [same], jeden zastrzyk miesięcznie ", mówi dr Miller.
To spore ulepszenie: większość leków do wstrzykiwania MS musi być teraz podawanych trzy lub więcej razy w tygodniu.
Potencjalne pułapki: Podobnie jak w przypadku każdego leku zmieniającego układ odpornościowy, naukowcy obawiają się o ryzyko infekcji, Coetzee mówi.
Dostępność: "FDA zatwierdziła daklizumab (Zinbryta) w maju 2016 r. w leczeniu osób dorosłych z nawracającymi postaciami SM.
Zdrowie kobiet: ile wiesz? nie zastąpi dobrego zdrowia, a kiedy go nie ma, często znika na dobre. Nie pozwól, by cię mijał. Sprawdź swój spryt dzięki quizowi na temat zdrowia kobiet.
