Spisu treści:
CZWARTEK, 11 lipca 2013 r. Rzadko, jeśli w ogóle, wirus AIDS uważany jest za ratownika. Jednak wirus, który spowodował ponad 30 milionów zgonów, może być odpowiedzialny za uratowanie życia sześciorga dzieci z ciężkimi dziedzicznymi chorobami: metachromatyczną leukodystrofią i zespołem Wiskotta-Aldricha, zgodnie z dwoma badaniami klinicznymi przeprowadzonymi przez San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET). ) w Mediolanie, Włochy opublikowane w czasopiśmie Science.
"Uważamy, że HIV jest poważnym wirusem, ale pod koniec dnia można go wykorzystać do zrobienia tego, co chcemy" - powiedział dr Demetre Daskalakis. , dyrektor medyczny programu ambulatoryjnego leczenia HIV w Mount Sinai Hospital w Nowym Jorku, który nie był związany z badaniem. "Jeśli porwiesz HIV i dostarczysz mu element genetyczny do komórki, możesz wykorzystać mechanizm HIV do swoich korzyści."
W 1996 r. Włoscy naukowcy z TIGET zaczęli badać możliwości manipulowania wirusem AIDS w celu leczenia defekty genetyczne powodujące leukodystrofię metachromatyczną i zespół Wiskotta-Aldricha. Lata udanej pracy laboratoryjnej pozwoliły zespołowi badawczemu przetestować swoją technikę u 16 pacjentów: sześciorga dzieci z zespołem Wiskotta-Aldricha i 10 dzieci z leukodystrofią metachromową.
Oba zaburzenia występują z powodu niedoborów białka. Gdy niedobór występuje w układzie nerwowym, dzieci mogą rozwinąć leukodystrofię metachromatyczną. Jeśli niedobór dotyczy układu odpornościowego, u dzieci może rozwinąć się zespół Wiskotta-Aldricha.
Ta nowa technika przenosi wirusa HIV i rekonstruuje go na nośnik dla genu terapeutycznego stworzonego przez TIGET, który umożliwia komórkom przywrócenie brakującego białka. Przydatne części oryginalnego wirusa HIV są przechowywane i łączone z genem terapeutycznym w celu utworzenia szczepionki.
"HIV jest naprawdę dobrym wektorem, maszyną inżynierii genetycznej, i [ci badacze] wykorzystali to," powiedział Dr. Daskalakis. "Wykorzystali mechanizm i pozwolili mu pomóc."
Zmanipulowany wirus łączy się z komórkami macierzystymi pobranymi ze szpiku kostnego pacjentów. Te zmodyfikowane komórki macierzyste, wyposażone w zrekonstruowany wirus HIV, są następnie wstrzykiwane z powrotem do szpiku pacjenta.
Wewnątrz komórki macierzyste są w stanie się rozmnażać, tworząc więcej komórek terapeutycznych i rozprzestrzeniając się po całym organizmie. Ten proces wystarczy, aby wyleczyć zespół Wiskotta-Aldricha, ponieważ zaburzenie dotyczy bezpośrednio komórek krwi, które są leczone przez nowe komórki macierzyste.
Jednak leukodystrofia metachromatyczna nie jest leczona, dopóki zmodyfikowane komórki macierzyste nie docierają do mózgu, gdzie wytwarzają jeszcze więcej białka, którego brakuje pacjentom z tymi chorobami. Wewnątrz mózgu zmodyfikowane komórki macierzyste są również zdolne do transformacji uszkodzonych komórek w same komórki terapeutyczne.
Pierwszych sześciu pacjentów, trzech z każdym zaburzeniem, wykazało znaczne korzyści z terapii, zgodnie z dwoma badaniami.
Przyszłość leczenia zaburzeń genetycznych
Naukowcy są przekonani, że ta procedura jest sposobem na leczenie tych dwóch stanów, ale potrzeba więcej badań ze względu na małą próbkę. Jednak naukowcy TIGET mają również nadzieję, że ta metoda inżynierii komórek macierzystych może być jeszcze bardziej powszechna w przyszłości.
"Do tej pory nigdy nie widzieliśmy sposobu na inżynierowanie komórek macierzystych przy użyciu terapii genowej, która byłaby równie skuteczna i bezpieczna jak ta jeden z nich, "powiedział dr Eugenio Montini, który koordynował analizę molekularną komórek pacjentów, w komunikacie prasowym." Te wyniki otwierają drogę nowym terapiom dla innych, bardziej powszechnych chorób. "
" Teoretycznie wszystko, co jest niedobór enzymu można leczyć tym mechanizmem. Pole jest szeroko otwarte ", podsumował dr Daskalakis. "Ważną częścią jest to, że ten wirus może być bezpiecznie użyty do inżynierii genetycznej."
